Antengene Corporation Limited ha annunciato che ATG-022, un coniugato anticorpo-farmaco (ADC) Claudin 18.2 scoperto e sviluppato internamente da Antengene, ha ottenuto due designazioni di farmaco orfano (ODD) consecutivamente dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del cancro gastrico e del cancro al pancreas. Ad oggi, Antengene ha ricevuto 3 ODD dalla FDA per due dei suoi prodotti interni.
I farmaci orfani, noti anche come farmaci per malattie rare, si riferiscono a prodotti farmaceutici sviluppati per la prevenzione, la diagnosi e il trattamento di malattie o condizioni rare. Le designazioni di farmaci orfani da parte della FDA degli Stati Uniti hanno lo scopo di sostenere lo sviluppo di candidati farmaci che potrebbero potenzialmente apportare benefici terapeutici sostanziali ai pazienti affetti da malattie rare (una condizione con una prevalenza inferiore a 200.000 negli Stati Uniti), e di fornire incentivi al successivo sviluppo, registrazione e commercializzazione dei farmaci designati. Tali incentivi comprendono il credito d'imposta sulle spese sostenute per gli studi clinici, l'esonero dalla tassa per la richiesta di nuovi farmaci (NDA) e l'esclusività di mercato di 7 anni negli Stati Uniti, indipendentemente dallo stato del brevetto del farmaco designato. ATG-022 è un coniugato anticorpo-farmaco che ha come bersaglio la Claudina 18.2. Le claudine sono molecole di adesione cellulare normalmente espresse all'interno delle giunzioni strette tra le cellule per formare una barriera che regola la permeabilità cellulare. Nel cancro, le Claudine sono espresse sulla superficie cellulare a causa di cambiamenti nella polarità cellulare. L'isoforma Claudin 18.2 è sovraespressa in vari tumori maligni primari, tra cui i tumori gastrici, esofagei e pancreatici. Lo studio di Fase I CLINCH di ATG-022 in pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici, già approvato dalla China National Medical Products Administration (NMPA) e dal Comitato Etico per la Ricerca Umana (HREC) di Bellberry in Australia, è attualmente in corso in Cina e in Australia.