Aquestive Therapeutics, Inc. ha fornito un aggiornamento sui recenti sviluppi aziendali e ha delineato gli obiettivi chiave per il 2023. Nel 2023, l'azienda prevede di concentrare le risorse sulle seguenti iniziative chiave: (1) far avanzare AQST-109 in uno studio PK pivotale, (2) continuare a lavorare con la FDA per accelerare potenzialmente l'accesso al mercato di Libervant, (3) esplorare nuove capacità per l'attività di produzione, (4) continuare ad ampliare la base di collaborazioni strategiche con altre aziende e (5) rafforzare il bilancio. Questo è un anno cruciale per Aquestive, in quanto l'azienda cerca di sfruttare lo slancio della seconda metà del 2022.

L'azienda dispone di un team esperto che non solo ha condotto molteplici approvazioni da parte della FDA, ma ha anche eccelso nella collaborazione con aziende leader nel settore delle scienze della vita. L'azienda si concentrerà sulla realizzazione del potenziale nel corso dell'anno. AQST-109 (film sublinguale di epinefrina): A fine dicembre 2022, Aquestive ha ricevuto il verbale finale dell'incontro di fine fase 2 (EOP2) con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per AQST-109 (film sublinguale di epinefrina) per il trattamento delle reazioni allergiche gravi, compresa l'anafilassi, che ha fornito chiarezza sulle aspettative della FDA in merito alle aree chiave del programma.

Aquestive sta conducendo un'analisi aggiuntiva in merito al bracketing delle prestazioni PK dei prodotti approvati a base di epinefrina e prevede di finalizzare il protocollo per lo studio PK pivotale nella prima metà del 2023. Aquestive prevede di condurre lo studio PK pivotale nella seconda metà del 2023 e continua a pianificare un potenziale lancio nel 2025, se approvato dalla FDA. Libervant: L'azienda continua a perseguire attivamente l'accesso al mercato statunitense per Libervant (diazepam) Buccal Film.

Libervant è stato approvato provvisoriamente dalla FDA nell'agosto 2022, soggetto a un blocco di esclusività di farmaco orfano fino al gennaio 2027, sulla base di un prodotto concorrente. L'azienda ha fornito alla FDA ulteriori dati clinici nel settembre 2022 ed è stata informata che la FDA sta esaminando questi dati. Inoltre, nell'ottobre 2022, la Società ha fornito alla FDA una bozza di protocollo per uno studio PK comparativo testa a testa di Libervant rispetto al prodotto concorrente.

A ciò ha fatto seguito la pubblicazione di uno studio PK crossover sull'effetto alimentare del diazepam spray nasale sulla rivista scientifica peer-reviewed Epilepsia a fine novembre 2022. Collaborazioni commerciali e produzione: L'azienda continua a prevedere una forte domanda di ordini per la produzione di Suboxone Sublingual Film di Indivior nel 2023. Inoltre, l'azienda è pronta a sostenere la crescita continua di Ondif (ondansetron) Film orale di Hypera in Brasile, il prossimo lancio di riluzolo film orale di Zambon in Europa e gli sforzi di marketing in corso di Assertio con Sympazan (clobazam) Film orale.

Inoltre, l'azienda sta esplorando possibili opportunità di out-licensing per Libervant in diversi mercati, tra cui Stati Uniti, Cina e Sud America. L'azienda prevede di esplorare possibili opportunità di licenza esterna per AQST-109 al di fuori degli Stati Uniti nel 2023. Nel 2022, l'azienda ha completato il lavoro di espansione delle sue capacità produttive per includere la serializzazione e il confezionamento secondario.

Questa espansione consente all'Azienda di sostenere in modo più ampio le collaborazioni commerciali esistenti e quelle possibili in futuro. Con oltre 90.000 metri quadrati di strutture GMP in Indiana, l'Azienda continuerà ad esplorare possibili capacità produttive aggiuntive nel 2023. Informazioni sull'anafilassi: L'anafilassi è una grave reazione di ipersensibilità sistemica con esordio rapido e potenzialmente fatale.

Ben 49 milioni di persone negli Stati Uniti sono a rischio cronico di anafilassi. La prevalenza nel corso della vita è di almeno il 5%, ovvero più di 16 milioni di persone negli Stati Uniti. I costi diretti dell'anafilassi sono stati stimati in 1,2 miliardi di dollari all'anno, con una spesa diretta di 294 milioni di dollari per l'epinefrina e costi indiretti di 609 milioni di dollari.

La frequenza dei ricoveri ospedalieri per anafilassi è aumentata del 500 700% negli ultimi 10 15 anni. Il 52% dei pazienti, che in precedenza avevano sperimentato l'anafilassi, non aveva mai ricevuto una prescrizione di autoiniettore di epinefrina, e il 60% non aveva un autoiniettore attualmente disponibile. Le cause più comuni di anafilassi sono gli alimenti (come le arachidi), il veleno delle punture di insetti e i farmaci.

L'iniezione di epinefrina è l'attuale standard di trattamento per contrastare le manifestazioni gravi dell'anafilassi, che possono includere eruzioni cutanee, gonfiore alla gola, problemi respiratori, disturbi gastrointestinali e perdita di coscienza. Informazioni su AQST-109: AQST-109 è un prodrug a base di matrice polimerica di epinefrina, somministrato come film sublinguale che viene applicato sotto la lingua per la somministrazione rapida di epinefrina. Il prodotto ha dimensioni simili a un francobollo, pesa meno di un grammo e inizia a dissolversi al contatto.

Per la somministrazione non è necessario ingerire o bere acqua. La confezione di AQST-109 è più sottile e più piccola di una carta di credito media, può essere portata in tasca ed è progettata per resistere alle intemperie, come l'esposizione alla pioggia e/o alla luce del sole.