Aquestive Therapeutics, Inc. ha annunciato la presentazione di un poster che mette in evidenza lo studio crossover per il prodotto candidato dell'Azienda, Libervant? (diazepam) Film Buccale per il trattamento dei bambini con epilessia di età compresa tra i due e i cinque anni, sarà presentato al 76° Meeting Annuale dell'Accademia Americana di Neurologia (AAN), che si terrà a Denver dal 13 al 18 aprile. Aquestive ha sviluppato Libervant come alternativa ai prodotti basati su dispositivi attualmente disponibili per i pazienti con epilessia refrattaria, tra cui un gel rettale e prodotti spray nasali.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso un'approvazione provvisoria per Libervant per il trattamento di questi pazienti affetti da epilessia di età pari o superiore a 12 anni; l'accesso al mercato statunitense di Libervant per questa fascia d'età di pazienti è soggetto alla scadenza dell'attuale esclusività di mercato dei farmaci orfani di un farmaco precedentemente approvato dalla FDA, prevista per il gennaio 2027. L'FDA ha accettato la New Drug Application (NDA) di Aquestive per Libervant (diazepam) BuccAL Film per il trattamento acuto di episodi intermittenti e stereotipati di frequente attività convulsiva (ad esempio, gruppi di crisi, crisi ripetitive acute) in pazienti di età compresa tra i due e i cinque anni nel settembre 2023. Il Gel rettale è l'unico trattamento approvato dall'FDA attualmente disponibile per questa popolazione di pazienti pediatrici per questa indicazione.

Sulla base delle ultime informazioni a disposizione dell'Azienda, la revisione della NDA di Libervant per i pazienti pediatrici di età compresa tra i due e i cinque anni rimane in corso e non ci sono attualmente richieste di informazioni in sospeso da parte della FDA. Tali rischi e incertezze includono, ma non si limitano a, il rischio che l'FDA non approvi Libervant per l'accesso al mercato statunitense superando l'esclusività di mercato di sette anni per i farmaci orfani di un prodotto in spray nasale approvato dall'FDA di un'altra azienda, in vigore fino al gennaio 2027; il rischio di ritardi o di mancata approvazione da parte dell'FDA della NDA per questi pazienti affetti da epilessia tra i due e i cinque anni.