Neurogene Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica. L'Azienda, attraverso la sua tecnologia proprietaria di regolazione dei transgeni, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), sta costruendo un portafoglio di prodotti di farmaci genetici per malattie neurologiche rare con elevate esigenze non soddisfatte, non altrimenti affrontabili con la terapia genica convenzionale. Il suo programma in fase clinica, NGN-401, utilizza la piattaforma EXACT, che è in fase di sviluppo per il trattamento della sindrome di Rett, una malattia con una popolazione di pazienti che ha un'esigenza significativa non soddisfatta e che alla fine progredisce fino a una sostanziale compromissione neurologica e fisica e a una morte prematura. NGN-401 è in fase di valutazione in pazienti pediatrici di sesso femminile con sindrome di Rett in uno studio clinico multicentrico di Fase 1/2, in aperto, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di due dosi di NGN-401 somministrate con una procedura ventricolare intracerebrale (ICV) una tantum. Sta inoltre sviluppando NGN-101 per il trattamento della malattia di Batten CLN5.
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