AstraZeneca PLC ha annunciato che Ultomiris (ravulizumab-cwvz) è stato approvato negli Stati Uniti (USA) come primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione per il trattamento di pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite optica (NMOSD) positivo agli anticorpi anti-aquaporina-4 (AQP4). L'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense si è basata sui risultati positivi dello studio di Fase III CHAMPION-NMOSD, pubblicati nell'Annals of Neurology. Nello studio, Ultomiris è stato confrontato con un braccio placebo esterno dello studio clinico cardine Soliris PREVENT.

Ultomiris ha raggiunto l'endpoint primario del tempo alla prima ricaduta in studio, come confermato da un comitato di valutazione indipendente. Sono state osservate zero ricadute tra i pazienti Ultomiris con una durata mediana del trattamento di 73 settimane (riduzione del rischio di ricaduta: 98,6%, hazard ratio (95% CI): 0,014 (0,000, 0,103), p < 0,0001). La NMOSD è una malattia autoimmune rara e debilitante che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC), compresi la colonna vertebrale e i nervi ottici.

La maggior parte delle persone che convivono con la NMOSD sperimentano ricadute imprevedibili, caratterizzate da una nuova insorgenza di sintomi neurologici o da un peggioramento dei sintomi neurologici esistenti, che tendono ad essere gravi e ricorrenti e possono causare un'invalidità permanente. La prevalenza diagnosticata di adulti con NMOSD negli Stati Uniti è stimata in circa 6.000. Nel complesso, la sicurezza e la tollerabilità di Ultomiris nello studio CHAMPION-NMOSD erano coerenti con gli studi clinici precedenti e con l'uso nel mondo reale, e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.

Gli eventi avversi (AE) più comuni sono stati COVID-19, mal di testa, mal di schiena, artralgia e infezione del tratto urinario. Ultomiris è approvato anche per alcuni adulti con NMOSD in Giappone e nell'Unione Europea (UE). Sono in corso revisioni regolatorie in altri Paesi.