Baudax Bio, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo candidato clinico principale TI-168 per il trattamento dell'emofilia A con inibitori. TI-168 è la terapia Treg di nuova generazione, specifica per il FVIII, progettata per trattare in modo affidabile ed efficace i pazienti affetti da Emofilia A con inibitori del FVIII. L'Ufficio per lo Sviluppo dei Prodotti Orfani della FDA concede lo status di farmaco orfano ai farmaci sviluppati per trattare, diagnosticare o prevenire una malattia rara o una condizione che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.

La designazione di farmaco orfano è stata concepita per offrire agli sviluppatori di farmaci diversi vantaggi per sostenere lo sviluppo di nuovi farmaci, tra cui la possibilità di ottenere l'esclusività di mercato per sette anni dopo l'approvazione dell'FDA, l'ammissibilità ai crediti d'imposta per le sperimentazioni cliniche qualificate, l'esonero dalle tasse per la presentazione della domanda, la riduzione delle tasse annuali per i prodotti, l'assistenza per i protocolli clinici e la potenziale qualificazione per i programmi di sviluppo accelerato.