Bio-Path Holdings, Inc. ha presentato i risultati intermedi dello studio di Fase 2 di prexigebersen (BP1001) in combinazione con decitabina e venetoclax per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) in occasione della presentazione di un poster al Congresso 2024 dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA), il 14 giugno 2024 a Madrid, Spagna. Nella coorte 1, sono stati arruolati 31 pazienti di nuova diagnosi; 20 pazienti valutabili (9 maschi: 45%) con un'età mediana di 75 anni (range, 69-84), trattati con almeno un ciclo di prexigebersen, decitabina e venetoclax, presentavano una AML a rischio avverso (n=12, linee guida ELN 2017) o secondaria (sAML; n=7) evoluta da sindromi mielodisplastiche (n=4), leucemia mielomonocitica cronica (n=1) o AML correlata al trattamento (n=2). Quindici pazienti (75% dei valutabili; 54% degli arruolati) hanno ottenuto una remissione completa (CR), CRh (CR con recupero parziale della conta ematica periferica) o CRi (CR con recupero ematologico incompleto); due pazienti hanno ottenuto una remissione parziale (PR) e due pazienti hanno ottenuto una malattia stabile (SD).

Nella Coorte 2, sono stati arruolati 38 pazienti recidivati/refrattari; 23 pazienti valutabili (13 maschi: 57%) con un'età mediana di 63 anni (range, 24 - 89), trattati con almeno un ciclo di prexigebersen, decitabina e venetoclax, presentavano rischio avverso (n=13) o sAML (n=5). Dodici pazienti (55% dei valutabili; 32% degli arruolati) hanno ottenuto CR/CRi/CRh; un paziente ha ottenuto PR, otto pazienti hanno ottenuto SD e un paziente ha avuto un fallimento del trattamento. Tra i pazienti valutabili di entrambe le coorti, gli eventi avversi sono stati coerenti con quelli attesi con decitabina e venetoclax e/o AML, tra cui affaticamento (72%), anemia (60%) e neutropenia (49%), mentre gli eventi avversi gravi più frequenti sono stati neutropenia febbrile (26%) e sepsi (5%).

Dati questi promettenti risultati intermedi, Bio-Path prevede di continuare l'arruolamento di 98 e 54 pazienti valutabili per le Coorti 1 e 2, rispettivamente.