Biodexa Pharmaceuticals PLC ha annunciato che i risultati di uno studio clinico di Fase 2 di eRapa nella Poliposi Adenomatosa Familiare (?FAP?) (NCT04230499) saranno presentati al prestigioso meeting annuale della Settimana delle Malattie Digestive del 2024, che si terrà a Washington D.C. Carol Burke, MD, lo sperimentatore principale, presenterà i dati di sei mesi in una presentazione sul podio del meeting. Lo studio è stato parzialmente sostenuto da un finanziamento di 20 milioni di dollari da parte del Cancer Prevention and Research Institute of Texas, nell'ambito dei premi per lo sviluppo del prodotto DP22053 e DP190069. Disegno dello studio di Fase 2: Lo studio in aperto è stato condotto in sette centri di eccellenza statunitensi su 30 pazienti adulti con età media di 43 anni con colon intatto (n=6) o post-colectomia e anastomosi ileo-rettale e almeno 10 adenomi nel remanente rettale (n=24).

I pazienti sono stati arruolati in sequenza in tre coorti di dosaggio di 10 pazienti ciascuna per un periodo di trattamento di 12 mesi: 0,5 mg a giorni alterni (Coorte 1), 0,5 mg al giorno a settimane alterne (Coorte 2) e 0,5 mg al giorno (Coorte 3). La sorveglianza endoscopica superiore e inferiore è avvenuta al basale e dopo sei mesi. Gli endpoint primari erano la sicurezza e la tollerabilità di eRapa e la variazione percentuale rispetto al basale del carico polipo a sei mesi, misurata dall'insieme dei diametri di tutti i polipi.

Gli esiti dei polipi sono stati classificati in Malattia Progressiva (PD: aumento >20% della carica polipoide), Malattia Stabile (SD: variazione ± 20% della carica polipoide) o Risposta Parziale (PR: riduzione >20% della carica polipoide). L'endpoint combinato dei non progrediti comprendeva SD e PR. Risultati dello studio di Fase 2 a sei mesi: Nel duodeno, 14/18 (78%) pazienti erano non progrediti, con 11/18 (61%) di questi pazienti con PR.

Nel colon-retto, 25/29 (86%) pazienti non progredivano, compresi tutti quelli con il colon intatto; di questi, 15/29 (67%) pazienti hanno mostrato PR, compresi 4 con il colon intatto. Nel corso dello studio si sono verificati solo due eventi avversi gravi di grado 3 correlati al farmaco (senza segnalazioni di grado 4 o 5) e il 97% dei pazienti è rimasto in trattamento a sei mesi.