Biodexa Pharmaceuticals PLC ha annunciato un aggiornamento sulla ricerca e sviluppo, che include i risultati positivi della sperimentazione clinica di Fase 1, recentemente completata, di MTX110 nei pazienti con glioma diffuso della linea mediana, o DMG, e i risultati di un esperimento preclinico progettato per dimostrare il potenziale del tolimidone sulla proliferazione delle cellule beta in un modello in vitro. MTX110: in uno studio avviato da uno sperimentatore e condotto dal Columbia University Irving Medical Center, ai pazienti con una nuova diagnosi di DMG è stato somministrato MTX110 tramite una somministrazione potenziata dalla convezione ("CED"), utilizzando una pompa sottocutanea collegata a un catetere impiantato direttamente nel pons in un disegno di dose-escalation 3+3 (NCT 04264143). Trattandosi del primo studio in assoluto di infusioni ripetute nel pons attraverso un catetere CED impiantato, l'obiettivo primario dello studio era la sicurezza e la tollerabilità e, di conseguenza, il numero di infusioni era limitato a due, ciascuna di 48 ore, a distanza di 7 giorni.

Nove pazienti sono stati trattati nello studio (gruppo 30 M, n=3; gruppo 60 M, n=4; gruppo 90 M (dose ottimale), n=2). Un paziente nel gruppo 60 M ha subito un evento avverso grave, valutato dagli sperimentatori come non correlato al farmaco di studio, ma all'infusione e all'anatomia del tumore. Sebbene lo studio non fosse alimentato per dimostrare in modo affidabile l'efficacia, la sopravvivenza globale (OS) mediana dei pazienti nello studio è stata di 16,5 mesi.

Questo dato si confronta positivamente con il tasso di sopravvivenza mediano di una coorte di 316 casi, pari a 10,0 mesi (Jansen et al, 2015. Neuro-Oncology 17(1):160-166). Gli investigatori dello studio prevedono di presentare i risultati dettagliati della sperimentazione al 21° Simposio Internazionale di Neuro-Oncologia Pediatrica (ISPNO 2024) che si terrà dal 28 giugno al 2 luglio 2024 a Philadelphia, PA.

Per conto dell'Azienda, una CRO ha condotto un esperimento in vitro per dimostrare il potenziale di tolimina per la proliferazione delle cellule beta, utilizzando isole pancreatiche riaggregate. I risultati dell'esperimento sono stati inclusivi, in quanto non sono stati correlati con i risultati precedentemente osservati negli studi in vitro e in vivo sul tolimidone. La Società ritiene che ci siano alcune possibili spiegazioni per il risultato di questo studio in vitro e, di conseguenza, prevede di procedere rapidamente con uno studio preclinico in vivo con obiettivi simili, continuando al contempo i preparativi per il previsto studio di Fase IIa in aperto di tolimidone in pazienti con diabete di tipo 1, il cui reclutamento dovrebbe iniziare alla fine di quest'anno.