Biogen Inc. ha presentato il protocollo di studio finale per lo studio confermativo di Fase 4 ENVISION alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per la revisione e l'approvazione. Questo è in linea con l'impegno dell'azienda di accelerare le scadenze del trial, compresa la presentazione del protocollo di studio finale alla FDA a marzo 2022, come precedentemente annunciato. Biogen si aspetta che il primo paziente entri nello screening a maggio 2022 e che il trial venga completato circa quattro anni dopo l'inizio dello studio. Lo studio confermativo ENVISION è un requisito basato sull'approvazione accelerata della FDA di ADUHELM® (aducanumab-avwa) 100 mg/mL injection per uso endovenoso nella malattia di Alzheimer precoce (Mild Cognitive Impairment due to Alzheimer’s disease and mild Alzheimer’s disease). Lo studio, come annunciato in precedenza, sarà uno studio globale, controllato con placebo, con l'obiettivo di arruolare circa 1.500 pazienti con malattia di Alzheimer’s precoce e conferma della patologia beta amiloide. L'azienda ha anche riaffermato l'obiettivo di reclutare almeno il 18% dei pazienti negli Stati Uniti da comunità nere/africane americane e latine. Per aumentare la partecipazione tra i pazienti storicamente sottorappresentati, Biogen sta sfruttando molteplici iniziative e lavorando con diversi gruppi della comunità, come il National Minority Quality Forum e altri che hanno esperienza e impegno nell'aiutare a superare le tradizionali barriere di arruolamento per popolazioni diverse. Questi sforzi vengono affrontati con tre strategie chiave: Selezionare siti con personale diverso, situati in comunità di colore, con accesso a popolazioni di pazienti diverse; sostenere i siti di sperimentazione nell'identificazione, nella sensibilizzazione e nel coinvolgimento delle comunità sottorappresentate; e impegnarsi con la comunità e le organizzazioni di pazienti per aumentare la consapevolezza della malattia di Alzheimer, l'educazione e l'accesso alla ricerca. L'endpoint primario del trial sarà misurato dal Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes (CDR-SB) a 18 mesi, come annunciato a gennaio 2022. Il trial includerà anche un'estensione a lungo termine pianificata per raccogliere dati sul trattamento fino a 48 mesi. Gli endpoint secondari includono cambiamenti nella tomografia ad emissione di positroni (PET) dell'amiloide e nella Tau PET, oltre all'Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-Cog 13), Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living Inventory - Mild Cognitive Impairment Version (ADCS-ADL-MCI), Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale (iADRS), Mini-Mental State Examination (MMSE) e Neuropsychiatric Inventory (NPI-10).