Biohaven Ltd. ha annunciato di aver ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per taldefgrobep alfa, una nuova adnectina anti-mistatina, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). La designazione Fast Track consente ai nuovi farmaci importanti di raggiungere prima i pazienti, facilitando le comunicazioni più frequenti con la FDA e la revisione rapida di un farmaco che tratta una condizione grave e soddisfa un'esigenza medica non soddisfatta. Biohaven ha ricevuto in precedenza la designazione di farmaco orfano dalla FDA per taldefgrobep nel trattamento della SMA.

La SMA è una malattia rara e progressivamente debilitante dei motoneuroni, in cui lo sviluppo e la crescita della massa muscolare sono compromessi, con conseguente debolezza progressiva e atrofia muscolare, riduzione della funzione motoria, compromissione della qualità di vita e spesso morte. L'inibizione della miostatina, una proteina naturale che limita la crescita del muscolo scheletrico, un processo importante nello sviluppo muscolare sano, è un potenziale bersaglio terapeutico per la SMA. Taldefgrobep ha il potenziale di essere una nuova terapia da utilizzare in combinazione con le terapie che modificano la malattia, per migliorare la funzione muscolare bloccando l'attività della miostatina.

La novità di Taldefgrobep nel campo degli inibitori della miostatina si basa sul suo meccanismo d'azione. Si lega alla miostatina per abbassare i livelli complessivi di miostatina e funziona anche come antagonista del recettore, bloccando così la segnalazione della miostatina nei muscoli scheletrici.