BioMarin Pharmaceutical Inc. Annuncia un controllo del sanguinamento stabile e duraturo nel grande studio di terapia genica di fase 3 negli adulti con grave emofilia A; lo studio con 134 partecipanti ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari di efficacia nell'analisi a due anni
09 gennaio 2022 alle 21:13
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BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato risultati positivi dal suo studio globale di Fase 3 GENEr8-1 in corso di valoctocogene roxaparvovec, una terapia genica sperimentale per il trattamento di adulti con grave emofilia A. Questo è il più grande studio globale di Fase 3 ad oggi per qualsiasi terapia genica in emofilia, con 134 partecipanti. Nello studio di fase 3 GENEr8-1, il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato significativamente ridotto di 4,1 sanguinamenti trattati all'anno (p-value
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) è una società di biotecnologie, impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie che affrontano la causa principale delle condizioni genetiche. I prodotti commerciali di BioMarin includono Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterin dihydrochloride) e Voxzogo (vosoritide). Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della MPS IVA, una malattia da accumulo lisosomiale. Roctavian è una terapia genica con vettore di virus adeno-associato (AAV5), progettata per ripristinare le concentrazioni plasmatiche di fattore VIII nei pazienti con emofilia A grave. Voxzogo è un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP), iniettabile una volta al giorno, per il trattamento dell'acondroplasia. Brineura è una tripeptidil peptidasi 1 (TPP1) umana ricombinante per il trattamento dei pazienti con CLN2, una forma di malattia di Batten.
BioMarin Pharmaceutical Inc. Annuncia un controllo del sanguinamento stabile e duraturo nel grande studio di terapia genica di fase 3 negli adulti con grave emofilia A; lo studio con 134 partecipanti ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari di efficacia nell'analisi a due anni
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