Nei bambini affetti da acondroplasia, la crescita ossea endocondrale, un processo essenziale attraverso il quale si crea il tessuto osseo, è regolata negativamente a causa di una mutazione con guadagno di funzione in FGFR3. VOXZOGO, un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP), agisce come regolatore positivo della via di segnalazione a valle di FGFR3 per promuovere la crescita ossea endocondrale. VOXZOGO è approvato negli Stati Uniti e indicato per aumentare la crescita lineare nei bambini con acondroplasia con epifisi aperte.

Questa indicazione è approvata in regime di approvazione accelerata sulla base di un miglioramento della velocità di crescita annualizzata. Il proseguimento dell'approvazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma. Per soddisfare questo requisito post-marketing, BioMarin intende utilizzare gli studi di estensione open-label in corso rispetto alla storia naturale disponibile.

VOXZOGO può causare effetti collaterali gravi, tra cui una diminuzione temporanea della pressione sanguigna in alcuni pazienti. Per ridurre il rischio di una diminuzione della pressione arteriosa e dei sintomi associati (vertigini, sensazione di stanchezza o nausea), i pazienti devono consumare un pasto e bere da 8 a 10 once di liquidi entro 1 ora prima di ricevere VOXZOGO. Gli effetti collaterali più comuni di VOXZOGO includono reazioni al sito di iniezione (tra cui rossore, prurito, gonfiore, lividi, eruzione cutanea, orticaria e dolore al sito di iniezione), livelli elevati di fosfatasi alcalina nel sangue, vomito, dolori articolari, diminuzione della pressione sanguigna e mal di stomaco.

Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di VOXZOGO. Chieda al suo operatore sanitario un parere medico sugli effetti collaterali e su qualsiasi effetto collaterale che infastidisca il paziente o che non scompaia. VOXZOGO viene assunto quotidianamente sotto forma di iniezione sottocutanea, somministrata da un operatore sanitario dopo aver stabilito che l'operatore è in grado di somministrare VOXZOGO.

Non provi a iniettare VOXZOGO finché non le sarà stato mostrato il modo corretto dal suo operatore sanitario. VOXZOGO viene fornito con le Istruzioni per l'uso che descrivono le fasi di preparazione, iniezione e smaltimento di VOXZOGO. Gli assistenti devono rivedere le Istruzioni per l'uso come guida e ogni volta che ricevono una ricarica di VOXZOGO, nel caso in cui siano state apportate delle modifiche.

Iniettare VOXZOGO 1 volta al giorno, più o meno alla stessa ora. Se una dose di VOXZOGO viene saltata, può essere somministrata entro 12 ore dalla dose saltata. Dopo 12 ore, salti la dose saltata e somministri la dose giornaliera successiva come di consueto.

La dose di VOXZOGO si basa sul peso corporeo. Il suo operatore sanitario modificherà la dose in base alle variazioni di peso in seguito a controlli regolari.