BridgeBio Pharma, Inc. ha presentato i risultati del sottostudio esplorativo di imaging CMR di ATTRibute-CM, il suo studio di Fase 3 sull'acoramide nell'ATTR-CM. Questi dati sono stati presentati all'American College of Cardiology (ACC) Annual Scientific Sessions & Expo in una sessione di poster moderata da Yousef Razvi, MD dell'University College di Londra. ATTRibute-CM è stato progettato per studiare l'efficacia e la sicurezza di acoramidis, una piccola molecola sperimentale di nuova generazione, somministrata per via orale, altamente potente e stabilizzante di TTR.

Sulla base dei risultati positivi di ATTRibute-CM, BridgeBio ha presentato una NDA alla FDA statunitense, che è stata accettata con una data d'azione PDUFA del 29 novembre 2024, e un MAA all'Agenzia Europea dei Medicinali, con una decisione prevista nel 2025. L'imaging CMR è stato eseguito al basale prima della prima dose in 35 partecipanti o entro tre mesi dalla prima dose in 17 partecipanti (intervallo, 14-105 giorni); l'imaging CMR successivo è stato eseguito ai mesi 12, 24 e 30 nei soggetti che erano disponibili a sottoporsi all'imaging, influenzato dalla sopravvivenza. Le immagini sono state lette centralmente presso il Centro Nazionale Amiloidosi in modo cieco rispetto ad altri dati clinici.

I risultati includono: I parametri chiave dell'imaging CMR che misurano la struttura cardiaca, compresa la massa ventricolare sinistra media indicizzata, sono risultati stabili o con una tendenza al miglioramento con l'acoramide rispetto al peggioramento con il placebo nell'arco di 30 mesi; il trattamento con acoramide ha conservato o è stato associato a una tendenza al miglioramento delle misure della funzione cardiaca, compresa la frazione di eiezione ventricolare sinistra e il volume di ictus, rispetto alle misure iniziali e rispetto al placebo.