BridgeBio Pharma, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di depositare la New Drug Application (NDA) dell'Azienda per l'acoramidis, un farmaco sperimentale per il trattamento dell'ATTR-CM. La domanda si basa sui risultati positivi di ATTRibute-CM, lo studio di Fase 3 dell'Azienda progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di acoramidis, un farmaco sperimentale di nuova generazione, somministrabile per via orale, altamente potente, stabilizzatore di piccole molecole di transtiretina (TTR). La FDA ha fissato una data d'azione del 29 novembre 2024 ai sensi del PDUFA.

La FDA ha anche notificato all'Azienda che al momento non prevede di tenere una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda. Nel luglio 2023, BridgeBio ha annunciato risultati positivi di ATTRibute-CM, riportando un risultato altamente significativo dal punto di vista statistico, dimostrato da un Win Ratio di 1,8 (p < 0,0001) sull'endpoint primario (un'analisi gerarchica con priorità in ordine: ACM, poi frequenza di CVH, poi variazione dal basale del proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP), poi variazione dal basale della distanza di cammino di 6 minuti (6MWD)). Acoramidis è stato ben tollerato e non sono stati identificati segnali di sicurezza di potenziale preoccupazione clinica.

BridgeBio ha anche presentato le analisi di ATTRibute-CM al Congresso della Società Europea di Cardiologia 2023 e all'American Heart Association Scientific Sessions 2023. L'Azienda ha anche ricevuto l'accettazione della sua domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presso l'Agenzia Europea per i Medicinali e si sta preparando per ulteriori presentazioni normative globali.