BridgeBio Pharma, Inc. ha annunciato i risultati positivi di quattro nuove analisi dello studio di Fase 3 ATTRibute-CM con acoramidis nell'ATTR-CM, in occasione del Congresso 2024 della Società Europea di Cardiologia (ESC) sull'insufficienza cardiaca. ATTRibute-CM è stato progettato per studiare l'efficacia e la sicurezza di acoramidis, una piccola molecola sperimentale di nuova generazione, somministrata per via orale, altamente potente e stabilizzante di TTR. I dati presentati all'ESC Heart Failure comprendono una sottoanalisi che confronta l'acoramidis con il placebo nello stadio 4 della CKD e i risultati di un'analisi di sensibilità ITT prespecificata, condivisa da Steen Hvitfeldt Poulsen, M.D., Ph.D., D.M.Sc.

dell'Ospedale Universitario di Aarhus, DK. Risultati chiave inclusi: In un'analisi di sensibilità prespecificata applicata all'intera popolazione ITT (N=632), l'acoramide ha ridotto significativamente la mortalità per tutte le cause (ACM), come valutato dal test Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) (p=0,04). Nei partecipanti ad alto rischio con CKD allo stadio 4 (N=21), il trattamento con acoramidis è stato associato a una riduzione del rischio relativo di decessi al mese 30 del 25% rispetto al placebo, in linea con le osservazioni nella popolazione intention-to-treat modificata (mITT) (N=611).

Non sono stati identificati segnali di sicurezza di potenziale preoccupazione clinica. Sulla base dei risultati positivi di ATTRibute-CM, BridgeBio ha presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (New Drug Application) alla Food and Drug Administration statunitense, che è stata accettata con una data d'azione PDUFA del 29 novembre 2024, e una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea dei Medicinali, con una decisione prevista per il 2025. BridgeBio ha concesso a Bayer i diritti esclusivi per la commercializzazione di acoramidis per ATTR-CM in Europa.