Caribou Biosciences, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a CB-010 la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) per il linfoma a grandi cellule B (LBCL) recidivato o refrattario e la designazione Fast Track per il linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivato o refrattario (r/r B-NHL). CB-010, una terapia cellulare CAR-T allogenica anti-CD19 con un knockout di PD-1, viene valutata nello studio clinico ANTLER di Fase 1, attualmente in corso, in pazienti con B-NHL r/r, che può arruolare tre sottotipi di LBCL: linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma a cellule B di alto grado (HGBL). CB-010 è la prima terapia cellulare CAR-T allogenica anti-CD19 in clinica con un knockout di PD-1, una strategia di modifica del genoma progettata per migliorare la persistenza dell'attività antitumorale limitando l'esaurimento prematuro delle cellule CAR-T.

Nello studio ANTLER sono stati riportati dati incoraggianti sulla sicurezza e sull'attività antitumorale di CB-010 al livello di dose 1 (40x106 cellule CAR-T). Come presentato al Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2022, 6 pazienti su 6 (100%) hanno ottenuto una risposta completa (CR) come migliore risposta dopo il trattamento con CB-010 al livello di dose 1 (40x106 cellule CAR-T). Successivamente, a 6 mesi, 3 pazienti su 6 (50%) hanno mantenuto una CR.

Quindici mesi è la CR più lunga mantenuta fino ad oggi, osservata nel primo paziente a cui è stato somministrato nello studio ANTLER. CB-010 è stato generalmente ben tollerato al livello di dosaggio 1. Entrambe le designazioni RMAT e Fast Track sono programmi dedicati, progettati per accelerare i processi di sviluppo e di revisione di candidati terapeutici promettenti, destinati a rispondere a un'esigenza medica non soddisfatta in pazienti con patologie gravi. Queste designazioni offrono vantaggi importanti nel processo di sviluppo dei farmaci e sono concepite per facilitare e accelerare lo sviluppo e la revisione regolatoria, fornendo anche l'idoneità alle revisioni prioritarie e periodiche e all'approvazione accelerata, se sono soddisfatti i criteri pertinenti.