Catalyst Pharmaceuticals ha dichiarato giovedì che le autorità sanitarie statunitensi hanno approvato il farmaco del suo partner Santhera Pharmaceuticals per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia che comporta la perdita di massa muscolare, nei pazienti di età pari o superiore a due anni.

L'azienda svizzera Santhera aveva concesso in licenza a Catalyst i diritti per la produzione e la fornitura del farmaco in Nord America.

L'approvazione da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti per il farmaco, con il nome di Agamree, arriva solo pochi mesi dopo l'approvazione di Elevidys di Sarepta Therapeutics, la prima terapia genica per la DMD.

Catalyst Pharmaceuticals ha dichiarato che prevede di lanciare Agamree nel primo trimestre del 2024.

Le aziende non hanno risposto immediatamente alle richieste di commento di Reuters sul prezzo del farmaco.

La DMD è una malattia che provoca perdita di massa muscolare e si stima che colpisca un maschio su 3.500 nati in tutto il mondo, secondo l'Organizzazione Nazionale per i Disordini Rari, e i pazienti raramente sopravvivono oltre i trent'anni. (Relazioni di Leroy Leo e Khushi Mandowara a Bengaluru; Redazione di Maju Samuel e Shailesh Kuber)