Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato il lancio commerciale negli Stati Uniti di AGAMREE® (vamorolone) sospensione orale 40 mg/mL per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne ("DMD") in pazienti di età pari o superiore ai due anni. In seguito all'approvazione della Food and Drug Administration ("FDA") statunitense il 26 ottobre 2023, AGAMREE è ora disponibile su prescrizione medica e dispensato in tutti gli Stati Uniti attraverso una rete di farmacie specializzate. Il programma di assistenza ai pazienti Catalyst Pathways® per AGAMREE® è un programma completo di supporto ai pazienti che comprende un team di supporto dedicato e personalizzato che assiste le famiglie durante il percorso terapeutico di AGAMREE per i pazienti idonei.

La distrofia muscolare di Duchenne, DMD, la forma più comune di distrofia muscolare, è una malattia neuromuscolare rara e pericolosa per la vita, caratterizzata da una disfunzione muscolare progressiva, che alla fine porta alla perdita della deambulazione, all'insufficienza respiratoria e alla morte. L'attuale trattamento standard per la DMD prevede l'uso di corticosteroidi, che spesso comportano effetti collaterali significativi. Si stima che negli Stati Uniti vi siano tra gli 11.000 e i 13.000 pazienti affetti da DMD, e circa il 70% dei pazienti riceve attualmente un trattamento con corticosteroidi.

Si prevede che gli steroidi rimangano la spina dorsale della terapia per i pazienti affetti da DMD e che vengano dosati in concomitanza con altre terapie. L'approvazione di AGAMREE® da parte della FDA si è basata sui dati dello studio pivotale di Fase 2b VISION-DMD, integrati dalle informazioni sulla sicurezza raccolte da tre studi in aperto, compresi gli studi di estensione. In questi studi, AGAMREE è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die, con una durata fino a 48 mesi.

Rispetto agli attuali corticosteroidi standard, questo nuovo trattamento corticosteroideo ha mostrato un'efficacia comparabile, con dati che suggeriscono una riduzione degli eventi avversi, in particolare legati alla salute delle ossa, alla traiettoria di crescita e al miglioramento del comportamento.