Cellectis ha annunciato oggi la pubblicazione di un articolo in Molecular Therapy - Methods & Clinical Development che dimostra l'efficacia della sua piattaforma di editing genomico TALEN® nell'editing del gene mutatoPIK3CD nelle cellule T APDS1.



L'APDS1, o 'sindrome della δ-fosfoinositide 3-chinasi attivata', è una malattia rara ma devastante, causata da mutazioni nel genePIK3CD che determinano un'immunodeficienza combinata. Ad oggi, non esistono soluzioni terapeutiche ottimali o a lungo termine per i pazienti affetti da APDS1 e nuovi trattamenti alternativi sono altamente auspicabili, sottolinea l'azienda.

Lo studio pubblicato valuta la strategia terapeutica per correggere la mutazione dominante nel genePIK3CD associata all'APDS1 mediante editing genico.





I risultati mostrano un inserimento efficace del gene nelle cellule T dei pazienti APDS1, la normalizzazione della segnalazione PI3K e il ripristino delle funzioni citotossiche delle cellule T", ha dichiarato l'azienda. "Questo studio apre la strada allo sviluppo futuro di un candidato alla chirurgia genica 'in buona fede' con il potenziale di curare l'APDS1", ha dichiarato Julien Valton, PhD, Vice Presidente della Terapia Genica di Cellectis. Copyright (c) 2023 CercleFinance.com. Tutti i diritti riservati.