Cerus Corporation ha annunciato risultati topline positivi per ReCePI, uno studio clinico cardine di Fase 3 sui globuli rossi INTERCEPT a ridotto contenuto di agenti patogeni (INTERCEPT RBC) trasfusi a pazienti di chirurgia cardiaca complessa. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia, dimostrando la non inferiorità dei globuli rossi INTERCEPT rispetto ai globuli rossi convenzionali, misurata dall'incidenza di lesioni renali acute (AKI) dopo la trasfusione dei globuli rossi dello studio. L'AKI è un indicatore sensibile dell'efficacia trasfusionale della somministrazione di ossigeno ai tessuti da parte delle RBC.

Nei soggetti trasfusi, in base all'intento di trattamento modificato (popolazione endpoint primario prespecificato mITT), l'incidenza di AKI è stata del 29,3% (46/157) per i riceventi di RBC INTERCEPT rispetto al 28,0% (45/161) per i riceventi di RBC convenzionali, dimostrando la non inferiorità di RBC INTERCEPT rispetto a RBC convenzionali con un limite superiore dell'intervallo di confidenza al 95% del 10,4% rispetto a un margine di non inferiorità del 14,0% (p = 0,001). L'endpoint di sicurezza della percentuale di pazienti con eventi avversi correlati al trattamento (TEAE) entro 28 giorni dall'ultima trasfusione non era significativamente diverso per INTERCEPT RBC (2,5%) rispetto ai RBC convenzionali (0,6%) (p = 0,130). Non c'è stata alcuna rilevanza clinica in relazione agli anticorpi RBC emergenti dal trattamento, osservati in cinque pazienti che hanno ricevuto RBC INTERCEPT.

Il Data Safety and Monitoring Board (DSMB) indipendente dello studio ha valutato questi pazienti ed è stato favorevole al proseguimento delle trasfusioni, non avendo riscontrato effetti negativi sulla salute dovuti alle trasfusioni dello studio. Questo endpoint di sicurezza viene esplorato anche nello studio clinico di Fase 3 RedeS di INTERCEPT RBC, attualmente in corso. Cerus prevede di includere i dati degli studi clinici ReCePI e RedeS in un'analisi di sicurezza integrata, nell'ambito della presentazione di un'approvazione modulare pre-market (PMA).

Cerus prevede di avviare una richiesta di PMA modulare alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti nella seconda metà del 2025, con la presentazione del modulo PMA finale prevista per la seconda metà del 2026, al completamento previsto della sperimentazione clinica RedeS. I dati degli studi preclinici, le informazioni sulla produzione, gli studi clinici di Fase 1 e Fase 2 precedentemente riportati negli Stati Uniti e gli studi clinici di Fase 3 completati con successo nell'UE (STARS e SPARC) saranno inclusi nella presentazione del modulo PMA. Cerus si aspetta che i dati dello studio clinico ReCePI vengano presentati alle prossime conferenze mediche e che vengano sottoposti a una pubblicazione peer reviewed.