Clene Inc. e Clene Nanomedicine, Inc. hanno annunciato nuovi risultati di analisi esplorative che includono il tempo ritardato agli eventi chiave di progressione clinica nelle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) trattate con CNM-Au8® nello studio HEALEY ALS Platform Trial nei 6 mesi del periodo in doppio cieco. I risultati si basano su analisi Cox proportional hazards aggiustate per il rischio prespecificato all'interno della popolazione per il Regime C, dove il trattamento con CNM-Au8 30 mg per 24 settimane è stato associato a: Un rischio ridotto del 74% (hazard inferiore) dell'endpoint composito del tempo al peggioramento clinico della SLA, che comprendeva il primo caso di morte, la tracheostomia, l'inizio della ventilazione assistita permanente (>22 ore al giorno di supporto ventilatorio non invasivo) o il posizionamento di un tubo di alimentazione (p = 0,035). Vivere più a lungo, essere indipendenti dal supporto respiratorio e mangiare e bere senza un tubo di alimentazione gastrica è importante per i pazienti con SLA per condurre una vita più indipendente.

Il trattamento con CNM-Au8 è stato anche associato a tendenze statisticamente significative e direzionali in tutte le analisi prespecificate del tempo all'evento di peggioramento clinico: 98% di rischio ridotto (rischio inferiore) di morte o di ventilazione assistita permanente (p= 0,028) 95% di rischio ridotto di morte (p= 0,053) 74% di rischio ridotto di posizionamento del tubo di alimentazione (p= 0,035) 63% di rischio ridotto di ventilazione assistita (p= 0,058) 84% di rischio ridotto di ricovero ospedaliero legato alla SLA (p= 0,107) 69% di rischio ridotto di ricovero ospedaliero per tutte le cause (p= 0,065) I valori di p riportati non sono stati aggiustati per confronti multipli. Le analisi di sensibilità di supporto che incorporano i livelli basali della catena leggera del neurofilamento (NfL) sono state altrettanto robuste e hanno portato ad un aumento delle dimensioni dell'effetto e a valori di p nominali più piccoli nelle stesse analisi "a regime". L'HEALEY ALS Platform Trial è un programma multicentrico perpetuo, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di più prodotti sperimentali utilizzando un gruppo placebo condiviso nelle persone affette da SLA.