Clene Inc. e la sua consociata interamente controllata Clene Nanomedicine Inc, hanno annunciato che i risultati dello studio VISIONARY-MS sono stati presentati come piattaforma dal Professor Michael Barnett, MBBS FRACP PhD al 14° Congresso Annuale di Singapore Pan-Asian Committee on Treatment and Research in Multiple Sclerosis (PACTRIMS), tenutosi dal 24 al 26 novembre. La presentazione della piattaforma, intitolata "Risultati Top-line di oVISIONARY-MS: Uno studio di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia di CNM-Au8, una sospensione di nanocristalli d'oro cataliticamente attiva nella sclerosi multipla recidivante,o ha fornito la prova di concetto del miglioramento neurologico globale, valutato dal Composito Funzionale della Sclerosi Multipla Modificato (mMSFC), valutando la visione a basso contrasto, la cognizione, la funzione degli arti superiori e la velocità di deambulazione con CNM-Au8 come aggiunta alle terapie immunomodulanti di fondo approvate che modificano la malattia (DMT) in pazienti con SM stabili. VISIONARY-MS ha studiato l'efficacia e la sicurezza di CNM-Au8 (15 mg o 30 mg al giorno) rispetto al placebo per 48 settimane in partecipanti stabili con SM recidivante remittente e neuropatia ottica cronica.

Quasi tutti i partecipanti (92%) erano trattati con DMT altamente efficaci come standard di cura di base. L'endpoint primario, che valutava la variazione dell'acuità delle lettere a basso contrasto (LCLA) rispetto al placebo alla settimana 48, ha dimostrato un miglioramento significativo (popolazione mITT, differenza media ai minimi quadrati, 3,13; 95% CI: da -0,08 a 6,33, p = 0,056). L'endpoint secondario del miglioramento neurologico globale, il Composito Funzionale della Sclerosi Multipla Modificato (mMSFC), variazione media standardizzata rispetto al placebo alla settimana 48, ha dimostrato un miglioramento significativo (popolazione mITT, differenza media LS, 0,28; 95% CI: 0,04 a 0,52, p = 0,0207).

Miglioramenti coerenti a favore di CNM-Au8 sono stati osservati in tutti i biomarcatori paraclinici, tra cui l'ampiezza e la latenza del potenziale visivo evocato multifocale, le misurazioni della struttura retinica con la tomografia a coerenza ottica e i nuovi endpoint della risonanza magnetica che esaminano l'integrità mielinica e assonale. Questi dati hanno fornito prove coerenti di supporto dalla neurofisiologia, dall'imaging retinico e dai nuovi marcatori di risonanza magnetica per i potenziali effetti neuroprotettivi e mielinizzanti del trattamento con CNM-Au8. I pazienti trattati con placebo sono generalmente peggiorati nelle misure cliniche e paracliniche durante il periodo di 48 settimane.

CNM-Au8 è stato ben tollerato e non sono stati osservati risultati significativi sulla sicurezza. Come annunciato nel febbraio 2022, lo studio VISIONARY-MS è stato interrotto prematuramente a causa delle sfide operative della pandemia COVID-19, arruolando 73 dei 150 partecipanti previsti. A causa dell'arruolamento limitato, la soglia di significatività è stata prespecificata a p=0,10 prima del blocco del database e presentata all'FDA nel piano di analisi statistica (SAP).

L'analisi primaria è stata condotta nella popolazione con intento di trattamento modificato (mITT), che ha censurato i dati non validi, compresi i dati di un singolo sito con errori di esecuzione del test LCLA (n=9), e i dati della camminata cronometrata di 25 piedi di un soggetto in un altro sito con un cambiamento del dispositivo di assistenza alla mobilità. I risultati ITT che incorporavano i dati non validi non erano significativi, anche se direzionalmente coerenti con i risultati mITT.