Cyclo Therapeutics, Inc. ha annunciato l'arruolamento e il dosaggio del primo paziente nello studio di Fase 2b di Trappsol® Cycloo per il trattamento della malattia di Alzheimer precoce (AD), mirando alle vie lipidiche interrotte e alla riduzione dell'amiloide beta e tau. Lo studio di Fase 2b è uno studio statunitense multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli, della durata di 6 mesi, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia delle infusioni mensili di Trappsol® Cycloo nei pazienti con malattia di Alzheimer precoce. Lo studio arruolerà circa 120 pazienti che hanno mostrato evidenza di declino cognitivo progressivo nell'ultimo anno, come determinato dai punteggi dei test cognitivi seriali, se disponibili, o dal rapporto del paziente o dell'informatore/caregiver/partner di studio, come documentato dallo sperimentatore.

I pazienti arruolati saranno randomizzati in tre bracci di studio: 500 mg/kg o 1.000 mg/kg di Trappsol® Cycloo e placebo. Lo studio prevede un periodo di screening, un periodo di trattamento fino a 24 settimane e un periodo di follow-up di sicurezza. Trappsol® Cycloo è la formulazione proprietaria dell'Azienda di idrossipropil beta ciclodestrina e, in molteplici studi clinici, ha mostrato risultati incoraggianti per gestire efficacemente il trasporto del colesterolo, un difetto noto nelle malattie neurodegenerative.

Molti dei fattori di rischio noti per la malattia di Alzheimer sono associati al metabolismo del colesterolo. Cyclo Therapeutics sta attualmente testando lo stesso farmaco sperimentale Trappsol® Cycloo in uno studio clinico di Fase 3 (TransportNPCo) e in uno studio di estensione a lungo termine per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C1, una malattia genetica rara, fatale e progressiva. Prendendo il posto della proteina NPC1 difettosa, Trappsol® Cycloo, con la sua struttura ciclica, facilita il trasporto del colesterolo accumulato fuori dai lisosomi cellulari, in modo che possa essere ulteriormente elaborato ed espulso dalle cellule.

Con le somiglianze biologiche dimostrate tra la malattia di Niemann-Pick di tipo C1 e la malattia di Alzheimer, tra cui l'accumulo di colesterolo nelle regioni del cervello, i livelli promossi di Tau nel liquido cerebrospinale (aCSF') e le placche amiloidi nel cervello, l'Azienda ritiene che Trappsol® Cycloo abbia un potenziale significativo per essere un'opzione terapeutica efficace per la malattia di Alzheimer.