Cyclo Therapeutics, Inc. ha annunciato un esito positivo del recente incontro di Tipo C con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, tenutosi il 14 dicembre 2023, per discutere una revisione completa dei dati del programma di sviluppo clinico Trappsol® Cyclo? dell'Azienda fino ad oggi e le strategie proposte per l'analisi statistica dello studio pivotale di Fase 3 in corso, TransportNPC?, al fine di consentire a una popolazione di pazienti priva di terapie disponibili di avere un accesso anticipato a un prodotto potenzialmente efficace con un profilo di sicurezza accettabile. In sintesi, i dati clinici dell'Azienda (NCT02939547, NCT03893071 e NCT02912793) hanno fornito prove suggestive, basate sui dati di singoli pazienti, di un potenziale beneficio terapeutico che può essere osservato a 48 settimane di trattamento o prima.

Data la significativa necessità non soddisfatta di questa malattia orfana e la mancanza di una farmacoterapia efficace disponibile, e dato che i dati clinici e non clinici aggregati sostengono un effetto terapeutico potenzialmente rilevante, l'FDA si è allineata alla proposta di Cyclo Therapeutics di continuare con lo studio di Fase 3 concordato di 96 settimane, ma di modificare la tempistica dell'analisi comparativa intermedia pianificata per eseguire la lettura dei dati nel primo trimestre del 2025. Lo studio TransportNPC?

è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di dosi di 2.000 mg/kg di Trappsol® Cyclo? somministrate per via endovenosa e dello standard di cura (SOC), rispetto al placebo somministrato per via endovenosa e al SOC da solo, in pazienti affetti da NPC1, una rara malattia genetica che causa l'accumulo di colesterolo nelle cellule, con conseguente disfunzione di fegato, polmoni, milza e cervello e morte prematura. Lo studio di Fase 3 intende arruolare almeno 93 pazienti pediatrici (di età pari o superiore a 3 anni) e adulti con NPC1 ed è attualmente attivo in 12 Paesi.

Cyclo Therapeutics ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per Trappsol® Cyclo? per il trattamento della NPC1 sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea e le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease negli Stati Uniti. La designazione di Rare Pediatric Disease è uno dei requisiti principali per gli sponsor per ricevere un Priority Review Voucher negli Stati Uniti al momento dell'autorizzazione alla commercializzazione.