CytoDyn Inc. ha annunciato un nuovo studio preclinico su primati non umani che valuterà il potenziale uso nell'HIV di una terapia genica basata sull'anticorpo monoclonale sperimentale leronlimab. La ricerca sarà guidata dal ricercatore della Oregon Health & Science University (OHSU) Jonah Sacha, Ph.D., che è anche consulente scientifico di CytoDyn. Lo studio è finanziato da una sovvenzione quinquennale fino a 5 milioni di dollari concessa all'OHSU dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases dei National Institutes of Health (NIH).

La sovvenzione finanzierà lo sviluppo e la ricerca preclinica di una terapia genica a iniezione singola che codifica per la sequenza proteica di leronlimab e che sarà somministrata tramite un vettore di virus adeno-associato (AAV). Lo studio esaminerà se questo approccio di terapia genica possa fornire il potenziale per una cura funzionale, una soppressione virale sostenuta alle persone con HIV, senza richiedere l'assunzione di farmaci per il resto della loro vita. Leronlimab ha dimostrato di poter imitare farmacologicamente un donatore carente di CCR5, occupando le molecole CCR5 disponibili.

Leronlimab è una proteina e l'obiettivo della ricerca dell'OHSU è creare una terapia genica che esprima il gene che codifica la proteina leronlimab. Questa terapia genica richiederà anche una nuova modalità di somministrazione. La sovvenzione finanzierà la progettazione di nuovi vettori AAV sintetici specifici per le cellule T e B, con l'obiettivo di facilitare l'espressione a lungo termine di leronlimab da parte delle cellule T e B dell'organismo.

Un nuovo vettore AAV può anche supportare lo sviluppo futuro di altri approcci anti-HIV, tra cui CRISPR-Cas9, recettori antigenici chimerici e anticorpi ampiamente neutralizzanti, in quanto potrebbe essere in grado di consegnare questi terapeutici al tipo di cellula immunitaria pertinente. Il risultato desiderato di questa ricerca è lo sviluppo di una singola iniezione sicura ed efficace che sopprima la replicazione dell'HIV a lungo termine, eliminando la necessità di dosaggi frequenti con la terapia antiretrovirale.