La Richiesta di Licenza Biologica Supplementare (sBLA) di AstraZeneca e Daiichi Sankyo per ENHERTU (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) è stata accettata e ha ottenuto la Revisione Prioritaria negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con tumori solidi HER2-positivi (immunoistochimica [IHC] 3+) non resecabili o metastatici, che hanno ricevuto un trattamento precedente o che non hanno opzioni terapeutiche alternative soddisfacenti. L'sBLA si basa sui dati dello studio di Fase II DESTINY-PanTumor02, attualmente in corso, in cui ENHERTU ha dimostrato risposte clinicamente significative e durature, che hanno portato a un beneficio in termini di sopravvivenza clinicamente significativo nei pazienti precedentemente trattati con tumori solidi metastatici che esprimono HER2, tra cui tumori delle vie biliari, della vescica, della cervice, dell'endometrio, dell'ovaio e altri tumori. Nella presentazione sono stati inclusi anche i dati di altri studi di supporto su pazienti con tumori HER2-positivi IHC3+ nel programma di sviluppo clinico di ENHERTU, tra cui DESTINY-Lung01 e DESTINY-CRC02.

ENHERTU è un coniugato farmaco-anticorpo (ADC) specificamente ingegnerizzato e diretto a HER2, sviluppato e commercializzato congiuntamente da AstraZeneca e Daiichi Sankyo. La Food and Drug Administration (FDA) concede la Priority Review alle richieste di farmaci che, se approvati, offrirebbero miglioramenti significativi rispetto alle opzioni disponibili, dimostrando miglioramenti della sicurezza o dell'efficacia, prevenendo condizioni gravi o migliorando la compliance del paziente. La data del Prescription Drug User Fee Act, la data di azione dell'FDA per la decisione normativa, è nel secondo trimestre del 2024.

L'sBLA viene esaminato nell'ambito del programma Real-Time Oncology Review (RTOR) e del Progetto Orbis, due iniziative dell'FDA che mirano a portare ai pazienti trattamenti oncologici sicuri ed efficaci il più presto possibile. RTOR consente all'FDA di esaminare i componenti di una domanda prima della presentazione della domanda completa. Il Progetto Orbis fornisce un quadro per la presentazione e la revisione simultanea di farmaci oncologici tra i partner internazionali partecipanti.

I risultati di DESTINY-PanTumor02 sono stati presentati al Congresso della Società Europea di Oncologia Medica del 2023 e contemporaneamente pubblicati sul Journal of Clinical Oncology. Il profilo di sicurezza osservato in tutti gli studi è coerente con i precedenti studi clinici di ENHERTU, senza che siano stati identificati nuovi problemi di sicurezza. La Revisione Prioritaria segue il ricevimento della Breakthrough Therapy Designation (BTD) negli Stati Uniti nell'agosto 2023 per ENHERTU nei tumori solidi metastatici HER2-positivi.