PDecibel Therapeutics, Inc. annuncia l'approvazione della domanda di sperimentazione clinica da parte dell'Agenzia regolatoria per i medicinali e i prodotti sanitari del Regno Unito per il candidato principale alla terapia genica DB-OTO
, nello studio clinico verrà utilizzato come endpoint di efficacia la risposta del tronco encefalico uditivo (ABR), una misura fisiologica oggettiva, clinicamente accettata, della sensibilità uditiva. L'ABR, che è stato utilizzato per caratterizzare la dose-risposta di DB-OTO dopo la somministrazione intra-cocleare in studi traslazionali su modelli animali, offre l'opportunità di valutare rapidamente la funzionalità e la sensibilità dell'udito. L'Azienda intende fornire un aggiornamento sul progetto della sperimentazione clinica a metà del 2023. Informazioni su Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics è una società di biotecnologie in fase clinica, dedicata alla scoperta e allo sviluppo di trattamenti trasformativi per ripristinare e migliorare l'udito e l'equilibrio, una delle maggiori aree di necessità non soddisfatte in medicina. Decibel ha costruito una piattaforma proprietaria che integra la genomica monocellulare e le analisi bioinformatiche, le tecnologie di terapia genica di precisione e l'esperienza nella biologia dell'orecchio interno. Decibel sta sfruttando la sua piattaforma per far progredire le terapie geniche progettate per sostituire selettivamente i geni per il trattamento della perdita uditiva monogenica congenita e per rigenerare le cellule ciliate dell'orecchio interno per il trattamento dei disturbi acquisiti dell'udito e dell'equilibrio. La pipeline di Decibel, che include il suo candidato principale alla terapia genica, DB-OTO, per il trattamento della perdita uditiva monogenica congenita, è progettata per realizzare la visione di creare
un mondo di connessione per le persone con disturbi dell'udito e dell'equilibrio.
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