Decibel Therapeutics, Inc. ha annunciato l'autorizzazione della sua Richiesta di Sperimentazione Clinica (CTA) da parte dell'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari (MHRA) del Regno Unito, per avviare una sperimentazione clinica di Fase 1/2 su pazienti pediatrici di DB-OTO, il suo candidato principale alla terapia genica. DB-OTO è sviluppato in collaborazione con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ed è una terapia genica con virus adeno-associato (AAV) selettiva per le cellule, progettata per fornire un udito duraturo a persone con perdita uditiva profonda e congenita, causata da mutazioni del gene otoferlin. Il CTA del Regno Unito fa parte di una strategia regolatoria internazionale per lo sviluppo clinico di DB-OTO, che comprende anche un'autorizzazione regolatoria nell'ottobre 2022 per una domanda di Investigational New Drug (IND) negli Stati Uniti e un CTA presentato all'Agenzia spagnola per i medicinali e i dispositivi medici. "Questo CTA segna la seconda autorizzazione regolatoria per DB-OTO e quella che crediamo sia la prima in Europa per qualsiasi terapia genica che abbia come target l'otoferlina. Attualmente, non esistono opzioni di trattamento farmacologico approvate per le persone con perdita dell'udito legata all'otoferlina. Lo studio clinico di Fase 1/2 di escalation della dose è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di DB-OTO nei pazienti pediatrici con perdita dell'udito congenita dovuta a un deficit di otoferlina. Oltre agli endpoint di sicurezza e tollerabilità di
, nello studio clinico verrà utilizzato come endpoint di efficacia la risposta del tronco encefalico uditivo (ABR), una misura fisiologica oggettiva, clinicamente accettata, della sensibilità uditiva. L'ABR, che è stato utilizzato per caratterizzare la dose-risposta di DB-OTO dopo la somministrazione intra-cocleare in studi traslazionali su modelli animali, offre l'opportunità di valutare rapidamente la funzionalità e la sensibilità dell'udito. L'Azienda intende fornire un aggiornamento sul progetto della sperimentazione clinica a metà del 2023. Informazioni su Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics è una società di biotecnologie in fase clinica, dedicata alla scoperta e allo sviluppo di trattamenti trasformativi per ripristinare e migliorare l'udito e l'equilibrio, una delle maggiori aree di necessità non soddisfatte in medicina. Decibel ha costruito una piattaforma proprietaria che integra la genomica monocellulare e le analisi bioinformatiche, le tecnologie di terapia genica di precisione e l'esperienza nella biologia dell'orecchio interno. Decibel sta sfruttando la sua piattaforma per far progredire le terapie geniche progettate per sostituire selettivamente i geni per il trattamento della perdita uditiva monogenica congenita e per rigenerare le cellule ciliate dell'orecchio interno per il trattamento dei disturbi acquisiti dell'udito e dell'equilibrio. La pipeline di Decibel, che include il suo candidato principale alla terapia genica, DB-OTO, per il trattamento della perdita uditiva monogenica congenita, è progettata per realizzare la visione di creare
un mondo di connessione per le persone con disturbi dell'udito e dell'equilibrio.