Denali Therapeutics Inc. (Denali), in collaborazione con Biogen Inc. (Biogen), e sulla base della revisione delle tempistiche del portafoglio e della prioritizzazione delle risorse, prevede di rivedere il programma di sviluppo clinico per BIIB122 (DNL151), un piccolo inibitore molecolare della chinasi 2 ricca di leucina (LRRK2), che viene sviluppato come potenziale trattamento della malattia di Parkinson. Denali e Biogen hanno una collaborazione strategica per sviluppare e commercializzare congiuntamente piccoli inibitori molecolari di LRRK2 e rimangono impegnate nel portare avanti lo sviluppo di BIIB122. Le revisioni pianificate del programma di sviluppo clinico di BIIB122 non si basano su dati di sicurezza o di efficacia provenienti da studi su BIIB122.

Prima delle revisioni previste, il programma di sviluppo clinico di BIIB 122 comprendeva due studi clinici globali di fase avanzata: lo studio di Fase 2b LUMA su partecipanti con malattia di Parkinson in fase iniziale, che è iniziato nel maggio 2022; e lo studio di Fase 3 LIGHTHOUSE su partecipanti con malattia di Parkinson correlata a mutazioni LRRK2, che è iniziato nel settembre 2022. In considerazione della complessità dello studio LIGHTHOUSE, compresa la lunga tempistica con il completamento dello studio previsto nel 2031, Biogen e Denali intendono riorientare i loro sforzi per consentire una lettura tempestiva dell'efficacia nella malattia di Parkinson idiopatica in fase iniziale, acquisendo al contempo ulteriori dati clinici nella malattia di Parkinson con e senza mutazione LRRK2. Biogen e Denali modificheranno i criteri di arruolamento dello studio LUMA per consentire l'inclusione di partecipanti idonei con malattia di Parkinson e una variante patogena confermata di LRRK2, oltre a continuare ad arruolare partecipanti idonei con malattia di Parkinson idiopatica in fase iniziale; si prevede un totale di circa 640 partecipanti.

Biogen continuerà a rendere operativo lo studio LUMA, progettato per supportare la registrazione di BIIB122 per il trattamento della malattia di Parkinson. Lo studio LIGHTHOUSE di BIIB122 nella malattia di Parkinson associata a mutazioni LRRK2 verrà chiuso; i partecipanti attualmente arruolati e randomizzati avranno la possibilità di iscriversi allo studio LUMA. L'inclusione di entrambe le popolazioni di pazienti nello studio LUMA dovrebbe rispondere alla domanda se l'inibizione di LRRK2 sia un approccio terapeutico valido per la malattia di Parkinson in fase iniziale e fornire dati iniziali nella malattia di Parkinson correlata alle mutazioni LRRK2 prima di quanto sarebbe stato possibile con lo studio LIGHTHOUSE.

Collettivamente, i dati dello studio LUMA informeranno i prossimi passi per lo sviluppo di BIIB122 nella malattia di Parkinson.