Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie. È impegnata nella ricerca e nello sviluppo delle molecole GeneTACT, che sono candidati terapeutici chimera mirati al gene con piccole molecole, progettati per modificare la malattia affrontando la causa di fondo delle malattie causate da mutazioni ereditarie di espansione della ripetizione nucleotidica. Il suo programma sull'atassia di Friedreich (FA) è incentrato sullo sviluppo di un trattamento modificante la malattia. Il suo DT-216 è stato sviluppato per superare l'alterazione della trascrizione FXN che causa la FA. DT-216 è in fase I di sperimentazione clinica. L'Azienda è anche impegnata nello sviluppo di DT-216 per consentire un'esposizione più elevata e una somministrazione cronica per il trattamento della FA, nota come DT-216P2, che utilizza la stessa sostanza farmacologica, DT-216. Il suo programma FECD è incentrato sullo sviluppo di un trattamento medico potenzialmente modificante la malattia per la FECD, DT-168, che è in fase di sperimentazione clinica di Fase I. Il suo programma HD è incentrato sullo sviluppo di un trattamento medico potenzialmente modificante la malattia. Il suo programma HD è incentrato sullo sviluppo di un trattamento potenzialmente modificante la malattia per l'HD.