ETF Dyne Therapeutics, Inc.

Dyne Therapeutics Inc. è un'azienda di malattie muscolari in fase clinica. Si concentra sull'avanzamento di terapie che trasformano la vita delle persone affette da malattie geneticamente guidate. Utilizza la sua piattaforma FORCE per superare le limitazioni della somministrazione di tessuto muscolare e di oligonucleotidi terapeutici per le malattie muscolari. I suoi prodotti terapeutici della piattaforma FORCE sono costituiti da un carico utile di oligonucleotidi progettato per colpire la base genetica della malattia. Utilizzando la sua piattaforma FORCE, sta assemblando un portafoglio di terapie per le malattie muscolari, compresi i suoi programmi principali nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e nella distrofia facioscapulo-omerale (FSHD). Le sue terapie sono costituite da tre componenti: un Fab, un linker clinicamente validato e un payload oligonucleotidico che viene collegato al Fab tramite il linker. Prevede inoltre di espandere il suo portafoglio attraverso sforzi di sviluppo incentrati su malattie rare del muscolo scheletrico, nonché su malattie del muscolo cardiaco e metaboliche.