Eli Lilly and Company ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha emesso una lettera di risposta completa per la richiesta di approvazione accelerata di donanemab per il trattamento della malattia di Alzheimer sintomatica precoce, a causa del numero limitato di pazienti con almeno 12 mesi di dati di esposizione al farmaco forniti nella richiesta. Non sono state rilevate altre carenze nella domanda. Lo studio confermativo di Fase 3 TRAILBLAZER-ALZ 2 rimane in corso, con una lettura dei dati topline prevista per il secondo trimestre del 2023, e costituirà la base della domanda di donanemab per l'approvazione tradizionale poco dopo.

Lilly continuerà a collaborare con la FDA per valutare il percorso più rapido per rendere questa potenziale opzione terapeutica ampiamente disponibile per i pazienti. Nella lettera di risposta completa alla domanda di approvazione accelerata, l'FDA ha richiesto specificamente che Lilly fornisse i dati di almeno 100 pazienti che hanno ricevuto un minimo di 12 mesi di trattamento continuato con donanemab. La specificità di donanemab nel colpire la placca amiloide depositata ha informato il disegno unico dello studio clinico TRAILBLAZER-ALZ, che ha permesso ai pazienti di completare il ciclo di trattamento quando hanno raggiunto un livello predefinito di eliminazione della placca amiloide.

Sebbene lo studio includesse più di 100 pazienti trattati con donanemab, a causa della velocità di riduzione della placca, molti pazienti hanno potuto interrompere il dosaggio già a 6 mesi di trattamento, con il risultato che meno di 100 pazienti hanno ricevuto 12 mesi di donanemab. L'FDA ha indicato che i dati per soddisfare l'aspettativa di esposizione dovranno probabilmente includere i dati di sicurezza controllati non in cieco di TRAILBLAZER-ALZ 2, una volta completati. Il profilo di sicurezza di donanemab è stato inizialmente riportato dallo studio TRAILBLAZER-ALZ nel New England Journal of Medicine (Mintun et al, NEJM 2021).

Il profilo di sicurezza di donanemab è rimasto costante dalla presentazione dell'approvazione accelerata.