Elicera Therapeutics AB (publ) ha annunciato di aver presentato all'Agenzia Svedese per i Prodotti Medici (MPA) dati complementari che convalidano lo standard di produzione a livello GMP della terapia CAR T ELC-301. Il pacchetto di dati è stato presentato per soddisfare la richiesta di informazioni aggiuntive da parte dell'MPA, che era stata interrogata in occasione dell'approvazione condizionata dello studio clinico di Fase I/IIa CARMA di Elicera Therapeutic. Nel gennaio 2023, Elicera Therapeutics ha presentato all'MPA una Richiesta di Sperimentazione Clinica (CTA) per condurre uno studio clinico di Fase I/IIa (CARMA) volto a valutare la sicurezza e l'efficacia di ELC-301, una terapia a base di cellule CAR T iTANK CD20-dirette, in pazienti con neoplasie a cellule B recidivate e/o refrattarie.

Ad aprile, l'azienda ha ricevuto un'approvazione condizionata dall'MPA, che richiedeva dati complementari per convalidare il processo di produzione di ELC-301 secondo gli standard GMP. Elicera Therapeutics ha ora generato dati di validazione preclinica, confermando una qualità elevata e costante del suo principio attivo farmaceutico, e ha presentato le informazioni complementari all'agenzia regolatoria. L'MPA esaminerà ora i dati, per un periodo massimo di 14 settimane, e successivamente informerà l'azienda se può avviare lo studio di Fase I/IIa CARMA o se sono necessari ulteriori dati.

La terapia candidata di Elicera Therapeutic, ELC-301, costituisce una terapia CAR T di quarta generazione che ha come bersaglio l'antigene CD20, espresso sulla superficie cellulare delle cellule del linfoma a cellule B. ELC-301 è stato armato con iTANK per suscitare una doppia modalità d'azione, in parte attraverso un effetto diretto di uccisione delle cellule tumorali da parte delle cellule T CAR, in parte attivando le cellule T killer del paziente contro un'ampia gamma di antigeni bersaglio.

In questo modo, le cellule T killer del paziente dovrebbero colpire le cellule tumorali indipendentemente dall'espressione di CD19 o CD20.