Elicera Therapeutics AB (publ) ha annunciato di aver ricevuto dall'Agenzia Svedese per i Prodotti Medicali (MPA) l'approvazione della sua Richiesta di Sperimentazione Clinica (CTA) per la valutazione della sua terapia a base di cellule T CAR, ELC-301, nel trattamento di pazienti con linfoma a cellule B (studio CARMA), a condizione di alcune ulteriori convalide del suo processo GMP. Elicera è co-sponsor insieme all'Università di Uppsala. Lo studio clinico di fase I/IIa, chiamato anche studio CARMA, mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di una dose di cellule CAR T dirette verso CD20, dotate di proprietà di attivazione immunitaria bystander, utilizzando la piattaforma iTANK, in pazienti con tumori maligni a cellule B recidivati e/o refrattari, studiando la tolleranza, la tossicità, gli effetti biologici e le risposte antitumorali.

La sperimentazione clinica sarà condotta presso l'ospedale accademico di Uppsala e l'ospedale universitario Karolinska in due fasi: una fase di escalation della dose (Fase I) per ridurre al minimo il rischio di effetti collaterali gravi e per identificare il dosaggio di prova appropriato, seguita dal trattamento nella Fase IIa dei sei pazienti rimanenti con la dose ottimale identificata nella Fase I. Si prevede che un totale di 12 pazienti possa essere valutato per la sicurezza e l'efficacia con la dose massima tollerabile. La fase di escalation della dose dovrebbe essere completata e riportata al più tardi nella prima metà del 2025, mentre la fase 2 dovrebbe essere completata e riportata circa 6-12 mesi dopo. Lo studio CARMA nel suo complesso dovrebbe essere completato e presentato nel 2027, dopo che tutti i pazienti saranno stati seguiti per almeno due anni.

L'MPA concede la richiesta di sperimentazione clinica a condizione che Elicera effettui alcune ulteriori convalide del processo GMP, che si stima saranno completate e approvate definitivamente nel terzo trimestre di quest'anno. Il candidato farmaco di Elicera, ELC-301, costituisce una terapia CAR T di quarta generazione che ha come bersaglio l'antigene CD20 che, come il CD19, è espresso su tutte le cellule del linfoma B. Elicera si avvale della piattaforma tecnologica iTANK di Elicera per suscitare una doppia modalità d'azione e un ampio attacco al cancro, attivando anche le cellule T killer dei pazienti contro l'intera serie di bersagli antigenici rilevanti sulle cellule tumorali, non solo contro CD19 o CD20.

Lo sviluppo e i preparativi per lo studio CARMA sono stati aiutati nell'ultimo anno dalle sovvenzioni del Programma di Accelerazione del Consiglio Europeo per l'Innovazione (EIC) e di Vinnova. In combinazione con la liquidità esistente, il finanziamento dell'UE è sufficiente per finanziare completamente lo studio CARMA, mentre la sovvenzione di Vinnova sarà utilizzata per sviluppare un processo di produzione automatizzato di cellule CAR T da implementare secondo le buone pratiche di fabbricazione (GMP).