Freeline Therapeutics Holdings plc

Freeline Therapeutics Holdings plc è un'azienda biotecnologica in fase clinica con sede nel Regno Unito. L'azienda sta sviluppando terapie geniche trasformative mediate da vettori adeno-associati (AAV). Si concentra sul miglioramento della vita dei pazienti attraverso trattamenti una tantum per le malattie croniche debilitanti. Utilizza il suo vettore AAV e il suo capside (AAVS3), progettati in modo razionale, insieme a promotori e transgeni, per consegnare una copia funzionale di un gene terapeutico nelle cellule epatiche umane, esprimendo così un livello funzionale persistente della proteina mancante o disfunzionale nel flusso sanguigno del paziente. I vettori AAV terapeutici sono costituiti da due componenti principali, il capside e la cassetta di espressione (che contiene il gene e il promotore). L'Azienda sta portando avanti programmi clinici nella malattia di Fabry e nella malattia di Gaucher di Tipo 1. La pipeline dell'Azienda comprende Fabry Disease FLT190 per il trattamento della malattia di Fabry e Gaucher Disease FLT201 per il trattamento della malattia di Gaucher tipo 1.