Freeline Therapeutics Holdings plc riferisce dati clinici iniziali positivi dalla prima coorte della sperimentazione di Fase 1/2 Galileo-1 di FLT201, il suo nuovo candidato alla terapia genica, nella malattia di Gaucher
Non ci sono stati aumenti dei livelli di transaminasi epatica durante gli stessi periodi di tempo. I livelli di alanina-transaminasi (ALT) e aspartato-transaminasi (AST) sono rimasti nell'intervallo normale in entrambi i pazienti. Aumenti consistenti dei livelli plasmatici di GCase. Il paziente 1 ha mostrato un aumento di quasi 700 volte rispetto al basale, arrivando a più di 70 µmol/L/h a 12 settimane dalla somministrazione. Il paziente 2 ha mostrato una risposta altrettanto robusta, con un aumento di oltre 300 volte rispetto al basale a circa 30 µmol/L/h a quattro settimane dalla somministrazione. I livelli plasmatici normali di GCase variano da 0,3 a 1,2 µmol/L/h (media: 0,58 µmol/L/h). Normalizzazione dell'attività della GCasi leucocitaria, che dimostra l'assorbimento cellulare della GCasi dal plasma. L'attività della GCasi leucocitaria ha raggiunto livelli normali nel paziente 1 entro quattro settimane dalla somministrazione ed è rimasta normale nell'ultima misurazione. Allo stesso modo, l'attività della GCasi leucocitaria nel paziente 2 ha raggiunto livelli normali entro quattro settimane dalla somministrazione. I leucociti sono marcatori convalidati per un ampio assorbimento cellulare nella malattia di Gaucher. Entrambi i pazienti avevano livelli di emoglobina normali al basale e sono rimasti nel range di normalità ad ogni valutazione settimanale, comprese quelle effettuate dopo la sospensione della terapia enzimatica sostitutiva o della terapia sostitutiva del substrato. Dato il profilo di sicurezza convincente e la solida attività enzimatica alla dose di 4,5x1011 vg/kg, è stato programmato il dosaggio di un terzo paziente in questa prima coorte, per raccogliere ulteriori dati prima di decidere se continuare con la dose attuale o esplorare una dose superiore. Sono stati identificati altri tre pazienti dello studio, che stanno per essere programmati per il dosaggio.
Accedi all'articolo originale.
Contattaci per qualunque richiesta di correzione