GH Research PLC ha fornito aggiornamenti e indicazioni sul suo programma di sviluppo clinico per GH001, il suo candidato di prodotto inalabile mebufotenina (5-MeO-DMT), nella depressione resistente al trattamento (TRD). Strategia di sviluppo: Come annunciato in precedenza, dopo il completamento con successo dello studio di Fase 1/2 di GH001 in pazienti con TRD (GH001-TRD-102), l'azienda sta reclutando per uno studio europeo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di Fase 2b di GH001 in pazienti con TRD (GH001-TRD-201), in cui GH001 viene somministrato con un dispositivo di inalazione di origine esterna. Separatamente, l'azienda ha presentato, nel terzo trimestre del 2023, una Investigational New Drug Application (IND) per GH001 alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, con l'obiettivo di avviare uno studio di farmacologia clinica di Fase 1 su volontari sani, in cui GH001 viene somministrato con un dispositivo di somministrazione aerosol proprietario (GH001-HV-106).

La sperimentazione, soggetta all'autorizzazione normativa da parte della FDA, è progettata per supportare il passaggio ai dati clinici generati con il dispositivo inalatorio di provenienza esterna che l'azienda utilizza attualmente nella sperimentazione europea di Fase 2b, in modo che l'azienda possa avviare, in base ai dati e all'autorizzazione normativa, un successivo programma pivotale globale di Fase 3 utilizzando il dispositivo proprietario. Aggiornamento e guida sullo studio clinico europeo di Fase 2b di GH001 nei pazienti con TRD: lo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo di Fase 2b di GH001 nei pazienti con TRD (GH001-TRD-201) è ora approvato in sette Paesi europei e si prevede che recluterà circa 80 pazienti in circa 20 siti. L'obiettivo primario dello studio è determinare l'efficacia del regime di dosaggio individualizzato (IDR) di un solo giorno di GH001 rispetto al placebo nel migliorare i sintomi depressivi, come valutato dalla variazione media dal basale della Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) al termine della fase in doppio cieco di 7 giorni.

La fase in doppio cieco è seguita da una fase di estensione in aperto di 6 mesi, in cui tutti i pazienti possono ricevere il trattamento con GH001 IDR al bisogno, in base allo stato clinico del paziente. Con 14 siti avviati e ulteriori avvii programmati, l'Azienda è ora in grado di fornire indicazioni sul completamento della fase in doppio cieco di questo studio, che dovrebbe avvenire nel terzo trimestre del 2024, con dati top-line disponibili nel terzo o nel quarto trimestre del 2024. Aggiornamento sull'IND per GH001: l'Azienda ha recentemente presentato un IND per GH001 alla FDA.

Al termine del periodo di revisione di 30 giorni, la FDA ha comunicato di aver messo l'IND in attesa clinica a causa di "21 CFR 312.42(b)(1)(iv): informazioni insufficienti per valutare i rischi per i soggetti umani". La FDA ha indicato che una lettera con ulteriori dettagli sarà emessa entro 30 giorni.