Gracell Biotechnologies Inc. ha presentato i dati di follow-up a più lungo termine di uno studio di Fase 1 avviato dagli sperimentatori (IIT) che sta valutando GC012F, un candidato terapeutico CAR-T autologo a doppio bersaglio CD19 e antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), come trattamento di prima linea per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDMM) eleggibile al trapianto, ad alto rischio. L'abstract (P-136) è stato presentato come poster al 20° Meeting annuale della International Myeloma Society (IMS) ad Atene, in Grecia. GC012F ha dimostrato un tasso di risposta globale (ORR) del 100% e un tasso di MRD- sCR del 100% tra 19 pazienti NDMM ad alto rischio, eleggibili al trapianto, alla data di chiusura dei dati del 1° agosto 2023.

I dati includono il follow-up a più lungo termine dei 16 pazienti iniziali, i cui primi risultati sono stati presentati al Meeting Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) del 2022, più altri tre pazienti arruolati e trattati. I dati hanno anche dimostrato che GC012F è stato ben tollerato e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza in questa applicazione di prima linea della terapia CAR-T. Nell'IIT di Fase 1, in corso, a braccio singolo e in aperto, i pazienti con NDMM sono stati arruolati e trattati con GC012F a tre livelli di dose target.

Tutti i pazienti presentavano una o più caratteristiche ad alto rischio, di cui l'89% era classificato come stadio II o III in base al Revised International Staging System (R-ISS) e il 63% aveva un plasmocitoma extramidollare. Alla data di chiusura dei dati, il 1° agosto 2023, con un follow-up mediano di 15,3 mesi (range: 3,1-24,5 mesi), i 19 pazienti valutabili hanno raggiunto forti tassi di risposta dopo l'infusione di GC012F: 100% (19/19) ORR; 100% (19/19) sCR; 100% (19/19) dei pazienti ha raggiunto la negatività della malattia minima residua (MRD), valutata da Euroflow con una sensibilità di 10-6; la durata mediana della risposta (DOR) non è stata raggiunta. GC012F ha continuato a mostrare un profilo di sicurezza favorevole nel follow-up a lungo termine, senza nuovi risultati sulla sicurezza: È stata segnalata solo una sindrome da rilascio di citochine (CRS) di basso grado; tra i sei pazienti con CRS di grado 1 o 2, la maggior parte dei casi era di grado 1 (5/19, 26%) con un solo caso di grado 2 (1/19, 5%); non si è verificata alcuna CRS di qualsiasi grado nel restante 68% (13/19) dei pazienti; non si è verificata alcuna tossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) di qualsiasi grado.