Gracell Biotechnologies Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda IND (Investigational New Drug) di Gracell, consentendo all'Azienda di avviare una sperimentazione clinica di Fase 1 di GC012F negli Stati Uniti per il trattamento precoce del mieloma multiplo (ELMM). GC012F è un candidato terapeutico CAR-T autologo con doppio bersaglio l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) e il CD19 e utilizza la piattaforma di produzione proprietaria FasTCAR di Gracell per il giorno successivo. Questa è la terza autorizzazione IND negli Stati Uniti per GC012F.

Oltre allo studio ELMM, GC012F viene valutato in uno studio IND statunitense di Fase 1b/2 in corso per il trattamento del mieloma multiplo recidivato/refrattario (RRMM) e in uno studio clinico di Fase 1/2 per il trattamento del lupus eritematoso sistemico refrattario (rSLE) che inizierà nel 2024. GC012F è anche in fase di valutazione in quattro studi avviati dagli sperimentatori (IIT) per il trattamento di rSLE, RRMM, mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDMM) e linfoma non-Hodgkin a cellule B (B-NHL). Nei risultati clinici aggiornati dell'IIT NDMM, presentati al 65° Meeting & Exposition annuale della Società Americana di Ematologia nel dicembre 2023, GC012F ha dimostrato un tasso di risposta globale del 100% e un tasso di risposta completa minima residua negativa del 95,5%.

GC012F è la terapia cellulare autologa CAR-T a doppio bersaglio BCMA/CD19 abilitata da FasTCAR di Gracell, che mira a trasformare il trattamento del cancro e delle malattie autoimmuni, cercando di ottenere risposte profonde e durature con un profilo di sicurezza migliorato. GC012F è attualmente in fase di valutazione in studi clinici su diversi tumori ematologici e malattie autoimmuni e ha dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza costantemente forte. Gracell ha avviato uno studio di Fase 1b/2 che valuta GC012F per il trattamento della RRMM negli Stati Uniti e uno studio clinico di Fase 1/2 in Cina sarà avviato a breve.

È stato anche lanciato un IIT per valutare GC012F per il trattamento del rSLE e le domande IND per studiare GC012F nel rSLE sono state autorizzate rispettivamente dalla FDA statunitense e dalla National Medical Products Administration cinese. Inoltre, anche una nuova domanda IND per GC012F nell'ELMM è stata autorizzata dalla FDA statunitense. Introdotta nel 2017, FasTCAR è la rivoluzionaria piattaforma di produzione di cellule CAR-T autologhe del giorno successivo di Gracell.

FasTCAR è progettata per guidare la prossima generazione di terapie per il cancro e le malattie autoimmuni e migliorare i risultati per i pazienti, aumentando l'effetto, riducendo i costi e consentendo a un maggior numero di pazienti di accedere al trattamento CAR-T critico. FasTCAR abbrevia drasticamente la produzione di cellule da settimane a una notte, riducendo potenzialmente i tempi di attesa dei pazienti e la probabilità di progressione della loro malattia. Inoltre, le cellule T FasTCAR appaiono più giovani rispetto alle cellule CAR-T tradizionali, rendendole più proliferative ed efficaci nell'uccidere le cellule tumorali.

Nel 2022 e nel 2023, FasTCAR è stato nominato vincitore della categoria Innovazione Biotecnologica dei Fierce Life Sciences Innovation Awards del 2022 e della Soluzione Immunologica Globale del 2023 dai BioTech Breakthrough Awards, per la sua capacità di affrontare i principali ostacoli del settore.