Harmony Biosciences Holdings, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la revisione prioritaria per la sua domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per le compresse di WAKIX® (pitolisant) per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) o della cataplessia nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con narcolessia. L'FDA ha fissato un Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), o data di azione target, al 21 giugno 2024. L'FDA ha accettato l'sNDA e ha concesso la revisione prioritaria sulla base di uno studio multicentrico di Fase 3, randomizzato, controllato con placebo, condotto da Bioprojet, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di pitolisant in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e < 18 anni con narcolessia con o senza cataplessia.

Sulla base dei risultati di questo studio, Bioprojet ha ricevuto l'anno scorso l'approvazione dell'Agenzia Europea dei Medicinali, che ha esteso l'indicazione di pitolisant al trattamento della narcolessia nei bambini dai 6 anni in su, con o senza cataplessia.