Il farmaco per malattie genetiche di Ionis Pharma ha successo in uno studio di fase avanzata
22 gennaio 2024 alle 13:09
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Ionis Pharmaceuticals ha dichiarato lunedì che la sua terapia per il trattamento di una rara malattia genetica ha raggiunto l'obiettivo principale in uno studio di fase avanzata. (Servizio di Sriparna Roy a Bengaluru; Editing di Devika Syamnath)
Ionis Pharmaceuticals, Inc. è impegnata in terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA). L'Azienda ha cinque farmaci commercializzati e una pipeline in neurologia, cardiologia e in altre aree ad alto fabbisogno di pazienti. Ha nove farmaci in fase di sviluppo III e molti altri farmaci in fase iniziale e media di sviluppo. I prodotti dell'Azienda comprendono SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI e WAYLIVRA. SPINRAZA è utilizzato per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica progressiva, debilitante e spesso fatale. QALSODY è un farmaco antisenso utilizzato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica da superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS), un raro disturbo neurodegenerativo che causa la perdita progressiva dei motoneuroni e porta alla morte. WAINUA è un farmaco antisenso coniugato con LIgand (LICA) autosomministrato per via sottocutanea, utilizzato per il trattamento di adulti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN).