Ironwood Pharmaceuticals, Inc. ha presentato i dati finali positivi del programma di Fase II STARS Nutrition dell'azienda durante la Settimana Europea della Gastroenterologia (UEG). Questo studio multicentrico su nove pazienti è stato progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di apraglutide, un analogo sintetico del GLP-2 di nuova generazione e a lunga durata d'azione, sull'assorbimento intestinale in pazienti adulti affetti da Sindrome dell'intestino corto con insufficienza intestinale (SBS-IF) e Colon-in-Continuità (CIC). I risultati intermedi positivi di questo studio sono stati annunciati per la prima volta nell'ottobre 2022.

I dati di STARS Nutrition sono stati presentati alla Settimana UEG nel corso di una presentazione orale, che ha fatto da apripista, intitolata "L'analogo GLP-2 a lunga durata d'azione Apraglutide fornisce benefici clinici ai pazienti con sindrome dell'intestino corto con insufficienza intestinale e colon in continuità a 52 settimane". La presentazione ha evidenziato che apraglutide ha un profilo di sicurezza accettabile, che era l'obiettivo primario dello studio, e che apraglutide ha migliorato l'assorbimento intestinale, come indicato dalla riduzione del 50% del volume e del contenuto energetico del supporto parenterale (PS), con conseguente riduzione di uno o più giorni del PS. La riduzione del PS è stata osservata già alla quarta settimana ed è stata mantenuta fino alla fine dello studio. Il 78% dei pazienti ha ottenuto uno o più giorni di sospensione del PS e tutti i pazienti hanno ottenuto una risposta clinica.

La SBS-IF è una condizione di grave insufficienza d'organo dovuta alla riduzione della funzione intestinale al di sotto del minimo necessario per l'assorbimento dei nutrienti e dei liquidi, che porta alla dipendenza dal PS per tutta la vita per mantenere la salute, la crescita e la sopravvivenza. I casi più gravi richiedono infusioni di PS (compresa la nutrizione parenterale e/o i fluidi per via endovenosa) per un massimo di 10-15 ore al giorno. Si stima che circa 17.000 persone soffrano di SBS-IF negli Stati Uniti e in Europa.

I pazienti con CIC, che hanno un colon conservato con l'intestino tenue residuo, rappresentano oltre il 55% della popolazione affetta da SBS-IF, con un grande bisogno insoddisfatto. Lo studio STARS Nutrition è il primo studio in assoluto progettato per valutare il beneficio clinico di un analogo del GLP-2 specificamente nei pazienti con SBS-IF con CIC. Lo studio ha dimostrato che la riduzione del PS è stata osservata già 4 settimane dopo che è stato consentito lo svezzamento del PS, con il 33% dei pazienti che ha ottenuto una risposta clinica.

La riduzione del volume del PS ha raggiunto un 40% statisticamente significativo alla settimana 24 e l'effetto è stato mantenuto con una riduzione del volume del 52% alla settimana 52. Tutti i pazienti sono stati responder clinici, definiti come pazienti che hanno avuto una risposta clinica. Tutti i pazienti erano responder clinici, definiti come quelli che ottenevano una riduzione del volume del PS di almeno il 20%. Alla settimana 52, sette dei nove pazienti (78%) hanno ottenuto almeno un giorno di sospensione del PS.

Alla settimana 52, i pazienti hanno guadagnato altri 2,1 (0,7 - 3,6) giorni di riposo al giorno.