Kala Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per il candidato principale dell'azienda, KPI-012, un secretoma di cellule staminali mesenchimali umane (MSC-S), inizialmente in fase di sviluppo per il trattamento del difetto epiteliale corneale persistente (PCED). Lo studio clinico di Fase 2b sarà uno studio multicentrico, randomizzato, in doppia maschera, controllato con veicolo, a gruppi paralleli, per valutare la sicurezza e l'efficacia di due dosi di soluzione oftalmica di KPI-012 rispetto al veicolo, somministrate per via topica quattro volte al giorno (QID) per 56 giorni. Si prevede di arruolare circa 90 pazienti adulti con PCED e l'endpoint primario della sperimentazione sarà la guarigione completa della PCED, misurata dalla colorazione corneale con fluoresceina.

Kala prevede di iniziare l'arruolamento nella sperimentazione nel primo trimestre del 2023 e di riferire i dati principali nel primo trimestre del 2024. Se i risultati saranno positivi, Kala ritiene che questo studio potrebbe essere il primo dei due studi pivotali necessari per sostenere la presentazione di una richiesta di licenza biologica (BLA) alla FDA.