Kala Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i dati di sicurezza positivi della prima coorte dello studio clinico CHASE (Corneal Healing After SEcretome therapy) di Fase 2b che valuta KPI-012, un secretoma di cellule staminali mesenchimali umane (MCS-S), per il trattamento del difetto epiteliale corneale persistente (PCED). La prima coorte ha arruolato due pazienti, trattati con una dose elevata di KPI-012 (3 U/mL) quattro volte al giorno (QID). Entrambi i pazienti hanno completato con successo almeno una settimana di dosaggio, senza osservare problemi di sicurezza.

Lo studio passerà ora alla coorte 2. Lo studio CHASE comprende due coorti di pazienti. La prima coorte è uno studio in aperto per valutare la sicurezza della dose elevata di KPI-012 (3 U/mL) somministrata per via topica QID in due pazienti. La seconda coorte è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppia maschera, controllato con veicolo, a gruppi paralleli, per valutare la sicurezza e la tollerabilità di due dosi di KPI-012 soluzione oftalmica (3 U/mL e 1 U/mL) rispetto al veicolo, somministrate per via topica QID per 56 giorni in circa 90 pazienti.

L'endpoint primario della sperimentazione è la guarigione completa della PCED, misurata dalla colorazione corneale con fluoresceina. Kala punta a presentare i dati topline di sicurezza ed efficacia nel primo trimestre del 2024. Se i risultati saranno positivi, e in base alle discussioni con le autorità regolatorie, Kala ritiene che questo studio potrebbe essere il primo dei due studi pivotali necessari per sostenere la presentazione di una richiesta di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration statunitense.

Il difetto epiteliale corneale persistente, definito come un difetto o una ferita corneale persistente che non guarisce e che è refrattario ai trattamenti convenzionali, è una malattia rara con un'incidenza stimata negli Stati Uniti di 100.000 casi all'anno e 238.000 casi all'anno negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone insieme. La PCED può avere varie eziologie, tra cui la cheratite neurotrofica, lo sbrigliamento epiteliale chirurgico, la cheratite microbica/virale, il trapianto corneale, la carenza di cellule staminali limbali e i traumi meccanici e chimici e, se non trattata, può portare all'infezione, all'ulcerazione o alla perforazione corneale, alla cicatrizzazione, all'opacizzazione e alla perdita significativa della vista. Sulla base del suo meccanismo d'azione multifattoriale e dei dati preclinici e clinici generati fino ad oggi, Kala ritiene che KPI-012 possa rappresentare un progresso significativo nel trattamento della PCED e potrebbe diventare il primo trattamento approvato per la PCED in tutte le sue varie eziologie.