KalVista Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la presentazione di una New Drug Application (NDA) per la revisione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di sebetralstat, un nuovo inibitore orale sperimentale della callicreina plasmatica per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore ai 12 anni. La presentazione della NDA si basa sui risultati degli studi clinici precedentemente divulgati, compresi i dati dello studio clinico di fase 3 KONFIDENT e dello studio di estensione KONFIDENT-S. Sebetralstat ha raggiunto l'endpoint primario nello studio di fase 3, con entrambe le formulazioni da 300 mg e 600 mg che hanno raggiunto l'inizio del sollievo dai sintomi in modo significativamente più rapido rispetto al placebo (p < 0,0001 per 300 mg, p=0,0013 per 600 mg).

Il tempo mediano per l'inizio del sollievo dai sintomi è stato di 1,61 ore con sebetralstat 300 mg (CI 1,28, 2,27), 1,79 ore con sebetralstat 600 mg (CI 1,33, 2,27) e 6,72 ore con il placebo (CI 2,33, >12). In linea con gli studi precedenti, sebetralstat è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza non diverso dal placebo. Non sono stati osservati eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento.

Questo profilo di sicurezza favorevole è stato costantemente osservato in tutti gli studi clinici condotti finora con sebetralstat. La FDA ha un periodo di 60 giorni di revisione del dossier per determinare se la NDA è completa e accettata per la revisione. Attualmente la Società prevede di ricevere una notifica dall'FDA sullo stato della presentazione a settembre.

KalVista intende presentare altre domande di autorizzazione all'immissione in commercio ad altre autorità sanitarie mondiali nel corso del 2024. Se approvato, sebetralstat sarebbe la prima terapia orale on-demand per le persone affette da HAE. Il deposito della NDA include pazienti di età compresa tra i 12 e i 17 anni, che l'Azienda ritiene abbiano un livello particolarmente elevato di bisogni insoddisfatti, a causa delle difficoltà nell'uso di farmaci iniettabili in questa fascia di età.

KalVista prevede di iniziare uno studio pediatrico (KONFIDENT-KID) nel terzo trimestre del 2024 che, in caso di successo, consentirebbe un futuro deposito per estendere la copertura ai pazienti di età compresa tra 2 e 11 anni. KalVista intende presentare ulteriori dati degli studi KONFIDENT e KONFIDENT-S alla Conferenza Scientifica Annuale 2024 dell'American College of Allergy, Asthma, and Immunology (ACAAI), che si terrà dal 24 al 28 ottobre 2024 a Boston, nel Massachusetts.