KalVista Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati positivi dello studio clinico di fase 3 KONFIDENT, dimostrando un'efficacia statisticamente e clinicamente significativa di sebetralstat come terapia orale on-demand per l'angioedema ereditario (HAE). KONFIDENT è stato lo studio più ampio e rappresentativo mai condotto sull'HAE e ha incluso adolescenti, pazienti che utilizzavano la profilassi a lungo termine e tutte le gravità e le sedi degli attacchi. Lo studio clinico ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari chiave e ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole.

Gli attacchi di HAE trattati con 300 mg e 600 mg di sebetralstat hanno raggiunto l'endpoint primario dell'inizio del sollievo dai sintomi in modo significativamente più rapido rispetto al placebo (p < 0,0001 per 300 mg, p=0,0013 per 600 mg). Il tempo mediano per l'inizio del sollievo dai sintomi è stato di 1,61 ore con sebetralstat 300 mg (CI 1,28, 2,27), 1,79 ore con sebetralstat 600 mg (CI 1,33, 2,27) e 6,72 ore con il placebo (CI 2,33, >12). In linea con gli studi precedenti, sebetralstat è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza simile al placebo.

Non ci sono stati ritiri di pazienti a causa di eventi avversi e non sono stati osservati eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento. I tassi di eventi avversi correlati al trattamento sono stati del 2,3% per 300 mg di sebetralstat, del 2,2% per 600 mg di sebetralstat e del 4,8% per il placebo. Gli endpoint primari e secondari chiave sono stati analizzati in una sequenza gerarchica fissa e aggiustata per la molteplicità.

Gli endpoint secondari chiave hanno mostrato: Gli attacchi trattati con sebetralstat 300 mg o 600 mg hanno raggiunto un tempo significativamente più rapido di riduzione della gravità dell'attacco rispetto al basale, rispetto al placebo (p=0,0036 per 300 mg e p=0,0032 per 600 mg); gli attacchi trattati con sebetralstat 300 mg o 600 mg hanno dimostrato un tempo significativamente più rapido di risoluzione completa dell'attacco, rispetto al placebo (p=0,0022 per 300 mg e p <0,0001 per 600 mg).