Krystal Biotech, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato la richiesta di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per KB408 per il trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina (AATD). KB408 è un vettore modificato, con difetto di replicazione e non integrante, derivato da HSV-1, che trasporta due copie complete del gene della famiglia serpina A membro 1 (SERPINA1) per consentire l'espressione dell'antitripsina alfa-1 (AAT). KB408 è formulato per la somministrazione per via inalatoria alle cellule respiratorie dei polmoni tramite nebulizzazione.

Il 15 agosto 2023, la Società ha presentato una domanda IND per richiedere l'autorizzazione dell'FDA ad avviare una sperimentazione clinica di Fase 1 di KB408. Al termine del periodo di revisione di 30 giorni, l'Azienda ha ricevuto la notifica dall'FDA che l'IND è stato autorizzato. L'Azienda prevede di somministrare il primo paziente in uno studio clinico di Fase 1 nel primo trimestre del 2024.

Il 5 settembre, la FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano per KB408 per il trattamento dell'AATD. Lo studio clinico di Fase 1 è uno studio di fase 1, in aperto, di escalation a dose singola in pazienti adulti con AATD con genotipo PI*ZZ. Saranno valutati tre livelli di dose previsti di KB408 con tre pazienti in ciascuna coorte per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di KB408.