Krystal Biotech annuncia la pubblicazione dei dati dello studio clinico di fase 1 e 2 (studio GEM 1/2) di Beremagene Geperpavec (B-VEC) in Nature Medicine
28 marzo 2022 alle 17:00
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Krystal Biotech, Inc. ha annunciato che i risultati dello studio di Fase 1 e 2 di beremagene geperpavec (B-VEC) topico per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica (DEB) sono stati pubblicati su Nature Medicine. La pubblicazione fornisce un'analisi completa dei dati dello studio di Fase 1 e 2 che dimostra che le applicazioni topiche ripetute di B-VEC erano associate ad una chiusura durevole della ferita, all'espressione del collagene cutaneo di tipo VII (COL7) a lunghezza intera e all'assemblaggio di fibrille di ancoraggio con eventi avversi minimi riportati. La DEB è una malattia rara e grave che colpisce i tessuti della pelle e delle mucose. È causata da una o più mutazioni nel gene COL7A1, che è responsabile della produzione della proteina COL7 che forma fibrille di ancoraggio che legano il derma (strato interno della pelle) all'epidermide (strato esterno della pelle). La mancanza di fibrille di ancoraggio funzionali nei pazienti con DEB porta ad una pelle estremamente fragile che si gonfia e si lacera per piccole frizioni o traumi. I pazienti con DEB soffrono di ferite aperte, che portano a infezioni cutanee, fibrosi che può causare la fusione di dita di mani e piedi e, infine, un maggior rischio di sviluppare una forma aggressiva di carcinoma a cellule squamose che, in casi gravi, può essere fatale. Nello studio di Fase 1 e 2, sono state valutate ferite appaiate in nove pazienti RDEB che ricevevano B-VEC topico o placebo ripetutamente per 12 settimane. Gli endpoint meccanicistici e clinici primari e secondari sono stati soddisfatti. Non sono stati riscontrati eventi avversi di grado 2 o superiore legati a B-VEC, spargimento di vettori o esposizione sistemica al farmaco.
Krystal Biotech, Inc. è un'azienda biotecnologica integrata, in fase commerciale. Si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci genetici per il trattamento di malattie con elevate esigenze mediche insoddisfatte. I suoi candidati prodotti in varie fasi di sviluppo clinico e preclinico includono VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 e KB301. Il suo prodotto commerciale VYJUVEK è una terapia genica non invasiva, topica, redo sable, progettata per fornire due copie del geneCOL7A1 quando viene applicato direttamente alle ferite DEB. VYJUVEK è progettato per trattare la DEB a livello molecolare, fornendo alle cellule cutanee del paziente il modello per produrre la normale proteina COL7, affrontando così il meccanismo fondamentale che causa la malattia. KB407 è sviluppato per il trattamento della fibrosi cistica. KB408 è stato sviluppato per il trattamento del deficit di Alfa-1 Antitripsina. KB707 è stato sviluppato per il trattamento dei tumori solidi. KB105 è stato sviluppato per l'ittiosi congenita autosomica recessiva con deficit di TGM1.
Krystal Biotech annuncia la pubblicazione dei dati dello studio clinico di fase 1 e 2 (studio GEM 1/2) di Beremagene Geperpavec (B-VEC) in Nature Medicine