Lantheus Holdings, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda supplementare di nuovi farmaci (sNDA) per DEFINITY® (Perflutren Lipid Microsphere) come agente potenziatore degli ultrasuoni da utilizzare nei pazienti pediatrici con ecocardiogrammi non ottimali. Questa approvazione rappresenta un significativo passo avanti nella medicina pediatrica, fornendo agli operatori sanitari uno strumento prezioso per opacizzare la camera ventricolare sinistra e identificare meglio il bordo endocardico del ventricolo sinistro. Attualmente, DEFINITY è l'agente di potenziamento diagnostico a ultrasuoni più utilizzato, ampiamente studiato e affidabile negli Stati Uniti. La decisione della FDA si è basata sui dati di utilizzo di tre studi clinici pediatrici condotti con DEFINITY: lo studio Golding, che ha valutato 40 pazienti, di età compresa tra 1 mese e 17 anni, con disturbi cardiovascolari significativi, tra cui il trapianto di cuore, la malattia di Kawasaki o un'anomalia cardiovascolare congenita; lo studio Fine, che ha valutato 36 pazienti, di età compresa tra i 10 e i 21 anni, che avevano subito in precedenza un trapianto di cuore; e lo studio Kutty, una revisione retrospettiva della cartella clinica di 113 pazienti pediatrici, di età compresa tra i 5 e i 21 anni, che avevano una diagnosi di malattia cardiaca congenita o acquisita nota o sospetta malattia cardiaca. Questi studi hanno valutato l'uso di DEFINITY in un totale di 189 pazienti (107 (56,5%) erano maschi e 82 (43,5%) femmine).

Lo studio Golding, insieme ai dati di supporto degli studi Fine e Kutty, dimostrano che l'opacizzazione del ventricolo sinistro con DEFINITY (dosi cumulative da 6 µL/kg a 20 µL/kg) ha successo nei pazienti pediatrici e che il contrasto ecografico fornisce informazioni importanti per guidare la gestione di questi pazienti. Nello studio Golding, sia la capacità di rilevare le anomalie del movimento della parete che la capacità di eseguire la determinazione della frazione di eiezione sono migliorate nella maggior parte dei soggetti (70% e 80%, rispettivamente). Gli studi Kutty e Fine hanno riportato ciascuno un'opacizzazione del ventricolo sinistro riuscita in tutti i partecipanti.

Nello studio Kutty, le anomalie del movimento della parete e/o della perfusione miocardica sono state identificate in 13 (11,5%) dei pazienti (tutti identificati durante il test da sforzo) e il numero di segmenti del ventricolo sinistro visualizzati è migliorato da 13 ± 1 per paziente senza contrasto a 16 ± 1 segmenti per paziente con contrasto in tutti i pazienti. Lo studio Fine ha identificato anomalie regionali del movimento della parete rilevate in tre pazienti (8,3%, n=36) e ha dimostrato il successo dell'imaging di perfusione miocardica in 32 pazienti (88,9%), con l'imaging in alcuni pazienti complicato dal movimento e/o da fattori di frequenza cardiaca insufficienti.4-6 .