Rhythm Pharmaceuticals Inc. ha annunciato di aver concluso un accordo di licenza globale con LG Chem, Ltd. per LB54640, un agonista orale sperimentale di piccole molecole del recettore della melanocortina-4 (MC4R), attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica. In uno studio di Fase 1 su adulti sani in sovrappeso, LB54640 ha dimostrato una riduzione del peso dose-dipendente. LB54640 ha anche dimostrato un profilo di sicurezza favorevole nello studio, senza cambiamenti nella pressione sanguigna o nella frequenza cardiaca e senza iperpigmentazione.

Inoltre, LB54640 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense per la carenza del recettore della leptina (LEPR) e della proopiomelanocortina (POMC). In base ai termini dell'accordo, Rhythm assumerà la sponsorizzazione di due studi di Fase 2 progettati per valutare l'efficacia sulla perdita di peso, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di LB54640. Lo studio SIGNAL è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, progettato per arruolare e valutare circa 28 pazienti con obesità ipotalamica acquisita.

I partecipanti riceveranno una delle tre dosi di LB54640 per via orale, una volta al giorno, per un massimo di 52 settimane; l'endpoint primario dello studio è la variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea dopo 14 settimane di trattamento. Lo studio ROUTE, in aperto, a braccio singolo, della durata di 52 settimane, è stato progettato per arruolare cinque pazienti con obesità da deficit di POMC, LEPR o proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1). I partecipanti riceveranno LB54640 per via orale una volta al giorno per un massimo di 52 settimane e l'endpoint primario dello studio è la variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea dopo 14 settimane di trattamento.

In base ai termini dell'accordo, Rhythm ha accettato di pagare a LG Chem 40 milioni di dollari in contanti e 20 milioni di dollari in azioni Rhythm al momento della chiusura e altri 40 milioni di dollari in contanti 18 mesi dopo la chiusura. Sempre secondo i termini dell'accordo, Rhythm ha accettato di pagare a LG Chem fino a 205 milioni di dollari al raggiungimento di determinate pietre miliari normative e di vendita, oltre a royalties.